Kategori: Stamceller

Artificial Pancreas

12 maj, 2017

Ett mycket stort framsteg mot ett botemedel för insulinbehandlad diabetes, inget botemedel ännu dock. Diabetes Research Institute (DRI) i Miami Florida har ett av världens största forskningscentrum för diabetes och ett par av de främsta forskarna i världen. De har en experimentell metod för transplantation av insulinproducerande betaceller och använder en egen ”kapsel”. Detta är skälet till att jag och flera med mig slutat benämna de kommande smarta systemen med en insulinpump, en CGM (kontinuerlig blodglukosmätare) och en adaptiv algoritm, artificial pancreas. De systemen kommer göra enormt stor nytta men är inget botemedel och inte en konstgjord bukspottskörtel (1, 2, 3). DRI´s biohub är definitivt en artificial pancreas.

 
BAKGRUND
Transplantationer av betaceller görs sedan 70-talet, med celler från donatorer. Tillgången på betaceller har varit dålig men sägs idag vara bättre, skälet till att detta inte praktiseras brett är att celler från donatorer gör att det krävs immunosuppressiva läkemedel, avstötningsmedel, livet ut. Dessa kan ge en del otrevliga biverkningar och ges därför endast till personer med komplikationer av sin diabetes, och/eller har en väldigt svårinställd diabetes, exempelvis pga av annan samsjuklighet (4). Dagens teknik är absolut inte ett botemedel med andra ord.

 

För att effektivt kunna bota autoimmun diabetes krävs flera saker, observera att jag medvetet inte skriver insulinbehandlad diabetes då de med flerdosbehandling av insulin som har typ 2 diabetes inte har samma problematik med en autoreaktivitet, ett autoimmunt angrepp. Enkelt uttryckt kan problematiken för autoimmun diabetes och ett botemedel summeras;

 

  1. Att tillföra insulinproducerande celler då vi saknar insulinproduktion.
  2. Säkerställa överlevnad för cellerna. Överlevnaden av dessa transplanterade betaceller är idag förhållandevis bra, men långt från tillfredsställande. Det gör att många får upprepa ingreppet med fler celler, och långt ifrån alla är helt fria från insulin efter ett par år med sjukdomen. Ett par av de främsta inom ö-cellstransplantationer, Camillo Ricordi från just DRI och James Shapiro, som förädlade tekniken år 2000, skrev i Nature för ett år) sedan att 50-70% är insulinfria efter 5 år (5). Idag långt mycket bättre än förr men långt ifrån bra. Syftet är inte idag primärt att säkerställa att patienten är insulinfri utan som Uppsala universitet skriver; ”Huvudmålet för ö-cellstransplantation är att förhindra svåra eller livshotande hypo- respektive hyperglykemier (6).
  3. Forskarna måste veta etiologin bakom autoimmun diabetes, varför uppkommer den? Hur förhindra preventivt att fler drabbas, och hur preventivt förhindra att transplanterade celler inte angrips.
  4. Undvika immunosuppression. Allt hänger ihop. Vi måste finna ett sätt att antingen kapsla in cellerna, eller använda kroppsegna. Annars inget botemedel.

 

Punkt 1 är löst av flera men ingen optimal lösning. DRI kan ha löst punkt 2, och har en presumtiv lösning för punkt 4 men inte alls klar idag.

 

 

DRI´s LÖSNING
DRI är ett av de ca 40-tal diabetescenter som idag transplanterar ö-celler. De har tagit fram en ”kapsel”, de kallar den Biohub. I strävan efter bättre placering av celler har testats många platser, utan bra resultat. DRI har möjligen funnit den i omentum, en slags bukhinnevävnad. Det är ett smått genialiskt tillvägagångssätt, och ingreppet mycket enkelt. Omentum sägs innehålla mycket blodkärl vilket säkerställer syretillförsel på ett bättre sätt än levern där celler sätts idag. Se bild:

 

 

 

 

På deras hemsida finns en kort förklaring och ett klipp på 5 minuter som visar idén 7.

 

Idag har två personer i världen fått en Biohub, båda får immunosuppression. 43-årige Wendy Peacock blev i aug 2015 den första att få testa denna artificial pancreas. Hon hade haft typ 1 diabetes sedan hon var 16 år, och var 17 dagar efter transplantation från insulin. Hon har inga hypoglykemier och mår enligt uppgift bra, men hon tvingas till rigid kontroll av kost och motion. Här artikeln som presenterades igår i NEJM  (New England Journal of Medicine) med 12-månaders uppföljning, Wendy har snart haft en Biohub i två år 8.

 

Den andra personen som fått en Biohub är en då 41-årig man från Milano, med typ 1 diabetes sedan han var 11 år gammal. Mannen fick en Biohub i slutet av 2015 och var åtminstone fri från insulin efter ett halvår, efter detta finns inga nya uppgifter. Här en tidigare artikel 9.

 

 

SUMMERING
DRI är en av flera i kapplöpningen mot ett botemedel för insulinbehandlad diabetes. Vi är absolut inte där ännu och mycket lång väg kvar. Av de svårigheter jag listar ovan är svaren idag;

  1. DRI har celler idag men för att detta skall kunna praktiseras brett måste andra celler användas. Stamceller eller andra.
  2. De kan möjligen ha funnit den hittills bästa placeringen av celler med omentum. Hittills lovande resultat men uppföljning efter längre tid att vänta.
  3. Etiologin bakom autoimmun diabetes och hur stoppa det autoimmuna angreppet vet vi inte idag. Jag skrev nyligen att vi idag vet ca 50% av sjukdomsbenägenheten för autoimmun diabetes (10). Framsteg görs sakta men säkert.
  4. Båda patienterna som hittills fått en Biohub tar immunosuppressiva läkemedel. DRI testar andra varianter av sin kapsel, bland annat med silikonliknande material delvis, som kombineras med kroppens omentum. Målet är att finna ett material som står emot angrepp, kan frisätta insulin, får syre, införlivas med kroppen och undvika immunosuppression. Där är de inte idag.

 

 

DRI har annonserat samarbete med flera andra forskare vilket är en nödvändighet för att driva detta framåt. Sakta men säkert framåt. Om forskningen får medel kommer insulinbehandlad diabetes kunna botas. Inte imorgon, inte nära i tiden, men helt beroende av finansiellt stöd. #öppnaögonen

 

 

Referenser:

  1. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/ilet-1/
  2. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/idcl/
  3. https://www.facebook.com/diabethics/posts/1515742435110006
  4. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stamceller-nobelpris-och-insulinbehandlad-diabetes/
  5. http://www.nature.com/nrendo/journal/v13/n5/full/nrendo.2016.178.html
  6. http://www.akademiska.se/Verksamheter/Kirurgi/Verksamhet1/O-transplantation/
  7. https://www.diabetesresearch.org/biohub
  8. http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc1613959
  9. https://www.diabetesresearch.org/first-type-1-diabetes-patient-in-europe-is-free-from-insulin-therapy-after-undergoing-diabetes-research-institutes-biohub-transplant-technique
  10. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/autoimmun-diabetes-etiologi/

 

 

 

 

 

 

Implantat

21 mars, 2017

 

Ny studie från MIT Koch Institute med möjligt sätt att undvika bortstötning av implantat, på möss. Möss är möss och inte människor, som sagt.

För att möjliggöra ett botemedel mot insulinbehandlad diabetes måste vi sannolikt veta vad som orsakar det autoimmuna angreppet, och sedan kunna förhindra det. Det vet vi inte idag och har således ingen möjlighet att preventivt förhindra eller stoppa autoreaktiviteten. För att sedan tillgodose det insulin vi saknar måste vi på något sätt få tillfört celler som kan producera detta, om vi vill ha en varaktig lösning helt utan att vi behöver tänka på något alls. Sedan länge transplanteras betaceller från donatorer som oftast sätts i levern, eller likt exempelvis Diabetes Research Institutes lösning med en Biohub, en egenutvecklad kapsel som sätts i omentum (bukhinnevävnad typ). Dessa blir inte angripna och många patienter blir faktiskt insulinfria, men att inget angrepp sker på betacellerna i dessa fall kommer utav att patienterna får immunosuppression, avstötningsmedicin. Immunosuppression är oavsett nödvändigt för att dessa celler kommer från donatorer och dessa skulle kroppen stöta bort även om inte en autoreaktivitet skedde. Immunosuppression dämpar alltså immunförsvarets reaktion.

 

Immunosuppression kan ha en del otrevliga biverkningar vilket är huvudskälet till att nuvarande metod för transplantation av celler inte praktiseras brett  (1). Hur kan vi möjligen undvika detta? Finns idag två möjliga sätt:

  1. Att använda kroppsegna celler som konverteras till att bli insulinproducerande betaceller. Finns olika sätt, och längst fram är företaget Viacyte i San Diego i Kalifornien samt professor Douglas Melton vid Harvard. Har skrivit om detta flera gånger; 234, 5, 6.
  2. Att kapsla in cellerna. Som jag skriver i flera av artiklarna ovan pågår mänskliga försök med en kapsel, bland annat just Viacyte och även Uppsala som våren 2017 presenterar hur det gått med de som fått den av israeliska Beta O2 utvecklade kapseln. En kapsel kan kanske även göra att man kan använda betaceller från donatorer, men hellre embryonala stamceller där tillgången är bättre.

 

Medicinska implantat har använts sedan länge inom olika sammanhang (att tillföra läkemedel med, att reparera skadad vävnad etc) med olika framgång, ingen riktigt bra teknik finns idag dock. Ett möjligt användningsområde är även att kapsla in betaceller hos oss med insulinbehandlad diabetes. Det måste vara något kroppen inte stöter bort pga den ser det som en ”främling”, vilket gör att det bildas ärrvävnad, fibros. Det måste, i fallet med betaceller, syresättas och stå emot en autoreaktivitet men frisätta insulin givetvis. Så det ställs högra krav på kapseln.

 

STUDIEN
Forskaren som lett studien är Daniel Andersson vid MIT Koch Institute, han anses vara en av de främsta i världen just inom denna teknik och är även utvald av Doug Melton att försöka ta fram en kapsel för försöken med transplantation av insulinproducerande betaceller. Andersson med team har testat hundratals olika material och storlekar, och har möjligen funnit det bästa; alginat från en polysackarid i alger. Alginatet verkar provocera immunförsvaret mindre men kan inte förhindra fibros. För att försöka testa varför fibros uppstår testade forskarna att modulera immunförsvaret på möss, och fann att makrofager är nödvändiga för att fibros skall uppstå. De gick ytterligare ett steg vidare och identifierade en signalmolekyl, CSF1R, som verkade bidra till att makrofager uppkommer, och lyckades blockera cellytan vilket förhindrade fibros. Intressant nog förlorade inte makrofagerna sina andra funktioner. Samma resultat sågs med kapslar av keramik och en viss typ av plast.

 

Möss är möss, med tanke på senaste tidens återrapportering om försök med fasta vid både typ 1 och 2 diabetes kan inte det sägas för många gånger. Forskarna går vidare och avser testa läkemedel som kan blockera CSF1R, i ett implantat. Möjligen har detta, om det fortsatt visar sig fungera, nytta för oss med insulinbehandlad diabetes men också en mängd andra områden. Gordon Weir från Joslin, ett av världens främsta diabetescenter, kommenterar studien;

 

”I am very impressed with this paper, particularly with the identification of CSF1R as a target,”

 

 

Studien 7. Artikel från MIT 8.

 

 

Referenser:

  1. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/transplantation-av-insulinproducerande-betaceller/
  2. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stort-framsteg-inom-typ-1-diabetes/
  3. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stamceller-nobelpris-och-insulinbehandlad-diabetes/
  4. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/hopp-om-botemedel/
  5. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/cirm/
  6. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/konvertering-alfaceller/
  7. http://www.nature.com/nmat/journal/vaop/ncurrent/full/nmat4866.html?WT.feed_name=subjects_biotechnology
  8. http://news.mit.edu/2017/blocking-immune-cells-scar-tissue-better-implants-0320

 

 

 

 

Ljus i tunneln – ej tåget 

15 mars, 2017


Detta är tänkt att vara en artikel för oss som har typ 1 diabetes, föräldrar till barn med sjukdomen, anhöriga, politiker och tjänstemän, myndigheter, alla. Jag hoppas många läser den. Trots lång.

 

 

OM DIABETES
Diabetes är ett samlingsnamn för många sjukdomar; autoimmun diabetes (typ 1 diabetes och LADA), typ 2 diabetes, MODY (flera former i sig), sekundär diabetes, graviditetsdiabetes och diabetes insipidus, den sistnämnda har dock inget med insulin eller blodsockerreglering att göra och ska inte förväxlas med övriga former (1). Alla former av diabetes är svåra och otäcka sjukdomar, en form av diabetes sticker dock ut på negativt sätt; typ 1 diabetes. Typ 1 diabetes, inklusive LADA, är en autoimmun sjukdom. Autoimmunitet innebär primärt att kroppen startar en immunreaktion mot kroppsegna ämnen. Kroppen gör myteri och vänder sig plötsligt mot sig själv förstör sin egen vävnad. Varför är oklart om än vissa autoimmuna sjukdomar i alla fall har belägg för delar av orsaken. Det finns många autoimmuna sjukdomar, exempelvis MS och reumatoid artrit (ledgångsreumatism). Vid typ 1 diabetes vänder sig immunförsvaret mot sig själv och förstör betacellerna i bukspottkörteln. Typ 1 diabetes är en insulinbristsjukdom men förloppet dit skiljer sig mellan olika personer (2). Även om sjukdomen upptäcks innan alla betaceller gått förlorade går den idag inte att stoppa. Insulin är ett helt livsnödvändigt hormon, tillförs inte insulin löpande genom injektioner eller med en insulinpump dör vi.

 

 

 

TYP 1 DIABETES – INCIDENS OCH PREVALENS
Ju yngre personen som insjuknar i typ 1 diabetes är, desto snabbare är förloppet till insulinbrist. För det är tyvärr så, att typ 1 diabetes är den kroniska sjukdom som drabbar barn hårdast. Incidensen i Sverige har dubblerats på 30 år med en årlig ökning om ca 3%, idag insjuknar fyra personer varje dag i Sverige, varav två barn 0-17 år. Det tros finnas mörkertal och en del vuxna med inte lika aggressivt förlopp misstas för att ha typ 2 diabetes. Få studier har tidigare tittat på detta och en från Sverige 2014 rönte stor internationell uppmärksamhet, om än metodiken ger osäkerhet till siffrorna. Forskarna såg att ca 600 personer mellan 20-34 år insjuknar i typ 1 diabetes, tillkommer alla över 34 år (3). Hösten 2015 kom en motsvarande studie från UK som menar att ännu fler insjuknar i typ 1 diabetes, de hävdar att hälften alla som insjuknar är över 30 år (4). Oavsett så är incidensen mycket högre än vi tidigare trott.

I Sverige lever 7200 barn med typ 1 diabetes, vi har näst högst incidens i världen, efter Finland.  Se bild från Internationella Diabetesförbundet, observera att de ser på åldern 0-14 år och vi i vårt Nationella Diabetesregister på 0-17 år:

 

 

Totalt lever 50 000 med sjukdomen i Sverige. Antal botade: noll personer. Ingen vet varför sjukdomen uppstår, annat än att det beror på arv och miljöfaktorer och troligen en samverkan mellan flera. Forskningen för att ta reda på orsaken och finna ett botemedel går långsamt på grund av att många tror typ 1 diabetes är att likna vid ett förkylningsvirus. Jag vet inte hur annars förklara att alla fonder som samlar in medel till diabetesforskning i år delar ut ca 45 miljoner kronor till forskning kring alla former av diabetes? Samtidigt som alla cancerfonder tillsammans delar ut ca 700 miljoner kronor, inga jämförelser i övrigt. Det finns många allvarliga sjukdomar, många värre än typ 1 diabetes, men det betyder inte att typ 1 diabetes är en ofarlig och lätt sjukdom att hantera. Detta är inte en uppmaning att sluta stödja cancerfonderna, tvärtom får de gärna samla in dubbelt så mycket, men stöd även diabetesforskningen också är ni vänliga. Får forskningen medel finns faktiskt hopp. Inte ”bara” om botemedel som definitivt är en bit bort och endast blir verklighet om forskningen får pengar, det finns hopp att finna orsaken till sjukdomen och preventivt förhindra att fler insjuknar. Innan detta blir verklighet står vi inför ett paradigmskifte med en revolution av tekniska hjälpmedel och läkemedel. Dock, det är inget botemedel. Motsägelsefullt? Inte alls.

 

 

 

 

TYP 1 DIABETES ÄR EN ALLVARLIG SJUKDOM
Typ 1 diabetes är en allvarlig, obotlig, lynnig, svår och extremt påfrestande sjukdom. Den kan vara direkt dödlig, men sliter desto mer på sikt då den påverkar närmast hela kroppen

Enligt Socialstyrelsen avled 114 personer av typ 1 diabetes 2015 (5). Vi har kanske världens mest detaljerade dödsorsaksregister, däremot är mörkertalet ändå stort då det saknas diabetesform på en hel del intyg och det därför klassificeras som ”icke specificerad diabetes”. Det synnerligen otrevliga är att det dog 15 personer under 39 år, varav 4 var 20-24 år. Siffrorna såg ungefär likadana ut för 2014, det som ändå i all bedrövelse är positivt är att inga små barn dött på grund av typ 1 diabetes i Sverige på flera år.

Enligt Socialstyrelsens register avled år 2015 9500 personer med ”diabetes som underliggande orsak”, där direkta dödsorsaken varit något annat. Vi vet idag, inte minst från forskning från senaste tio åren, mer hur diabetes påverkar kroppen såsom hjärta och kärl, njurar etc. Så även om dödsorsaken varit något annat vet vi i många fall att diabetes är det egentliga skälet. Vi har i Nationella Diabetesregistret, NDR (6), världens kanske mest detaljerade register över personer med diabetes. Enligt NDR har av vuxna med typ 1 diabetes 15% njurpåverkan, 70% ögonpåverkan och neuropati är tyvärr också vanligt, siffor osäkra pga inte helt klar definition. Komplikationer minskar men det går långsamt, tyvärr gör dessa komplikationer att livslängden för de med typ 1 diabetes är förkortad, om än vi tar igen så sakteliga. En stor svensk studie presenterades 2016, gjord på data ur NDR, och den visar att vi än idag förlorar 10-12 år i livslängd (7). Motsvarande studie kom från Scotland 2015, på samtliga med typ 1 diabetes. Differens i livslängd om 11 respektive 13 år (8). Detta resultat motsvarar vad en stor studie från Australien visade våren 2016, där man studerat landets samtliga personer med typ 1 och 2 diabetes, totalt 1,2 miljoner människor. Samma differens i livslängd mellan friska och de med typ 1 diabetes, studien visade även dubbelt så hög mortalitet för de med typ 1 jämfört med de med typ 2 diabetes (9). Den kanske mest internationellt uppmärksammade studien inom diabetes sista 10 åren kom 2014 och var svensk. Man använde NDR´s register och samtliga 34 000 vuxna patienter med typ 1 diabetes och följde deras blodsocker under 8 års tid. Studien visade att trots att man når det av Socialstyrelsen rekommenderade målet att ha ett HbA1c under 52 mmol löpte man dubbelt så stor risk att dö i förtid jämfört med en frisk människa (10). Att typ 1 diabetes har varit och är en allvarlig sjukdom råder det inget tvivel om.

 

”MEH, DET ÄR JU BARA EN SPRUTA?”
Typ 1 diabetes är unik så till vida att 99% av all vård sköts av patienten själv, eller föräldrarna till ett barn med sjukdomen. En mängd beslut tas dagligen, flera sprutor ges, byte av tillbehör till insulinpump och annat är vardag. Diabetesvården har förbättrats mycket sista 30 åren, inte minst de tekniska hjälpmedlen. Många tolkar tyvärr detta som att sjukdomen gått från att vara svår, allvarlig och dödlig till just ett förkylningsvirus. Det är inte svartvitt. Förutsättningarna har förbättrats markant och vi kan göra mycket, dock inte allt, det är individuellt. Har vi kontroll över blodsockret ger sjukdomen få begränsningar, men att nå den kontrollen är svårt. Att en person får en insulinpump och en CGM, kontinuerlig blodglukosmätare, gör inte per automatik personen motiverad. Motivation är fundamentalt men det räcker inte heller alltid. Tekniska hjälpmedel är oavsett inget botemedel. Oavsett hur personen mår och vilka värden vederbörande har kan du kan vara säker på att personen kämpar livet ur sig för att må bra, och behöver stöd. Med andra sjukdomar där personen har dålig hälsa och en sjukdom utom kontroll klandrar eller ifrågasätter ingen varför? Den förståelsen behöver även de med typ 1 diabetes som mår dåligt. Underskattat av många är också hur sjukdomen påverkar psykiskt. Den är utomjordiskt närvarande, koppla av men aldrig bort. Många blir utmattade och slitna av påfrestningen. Vi kan ha kontroll idag, eller ett par timmar, men imorgon är 0-0 igen. Det många utan kunskap om sjukdomen lätt glömmer är just att alla har olika förutsättningar, vi människor är inte robotar. Idag når endast 19% av vuxna och 32% av barn med typ 1 diabetes det av Socialstyrelsen rekommenderade behandlingsmålet att ha ett HbA1c under 52 mmol, ett långtidsblodsocker som speglar blodsockret under ca 6 veckor. Målet innebär minskad risk för senkomplikationer. Att pressa sig för lågt kan istället öka risken för akuta komplikationer, svår avvägning. Alla dessa som inte når målet mår kanske inte dåligt men jag är helt övertygad att samtliga dessa inte vill annat än att förbättra sina värden och kämpar livet ur sig. Att 5 000 barn och 33 000 vuxna inte når målet säger inte att de är sämre människor, det säger att det är, ursäkta uttrycket, en skitsjukdom. Min bild nedan vad som påverkar blodsockret är det jag gjort/skrivit som spridits mest. Den har delats tusentals gånger, jag har skickat den högupplöst per email hundratals gånger, till föräldrar, människor inom professionen, företag, myndigheter etc etc. Du som inte vet något om typ 1 diabetes och möjligen läser detta, du behöver inte fråga igen vad som påverkar blodsockret, svaret är allt.

 

 

 

FINNS DET ÖVER HUVUD TAGET HOPP?
Absolut. Det finns idag gott om evidens för att god kontroll förbättrar chanserna, radikalt. Vi vet inte idag till fullo varför man drabbas av komplikationer, människor med till synes liknande kontroll och värden kan drabbas olika. Det finns stöd för att det kan finnas genetiska orsaker till att en del drabbas. Sannolikt är det förstås också så, utan att vi vet allt, att det bottnar i kontrollen av blodsockret över tid som förr var svår att studera. Jag ogillar normalt att spekulera, men låt mig förklara vad jag menar.

Det finns inom typ 1 diabetes få longitudinella uppföljningsstudier. Mest känd och som ligger till grund till all diabetesbehandling globalt är amerikanska DCCT/EDIC, med oräkneligt antal publikationer under 30 år. Från Sverige kom VISS-studien 2014 från Linköpings universitet med en uppföljningstid om 20 år av 451 personer. Och precis i dagarna kom en liten studie på 14 personer i Sverige, över som mest 29 år. Det finns mycket intressanta fynd i dessa studier, som ger oss en välkommen hint, men nedan fokuserar jag på ett par korta punkter, det mest väsentliga.

 

 

DCCT/EDIC
En ganska ny publikation från DCCT/EDIC-studien publicerades hösten 2016 i Diabetes Care. Den påvisar samma mortalitet med typ 1 diabetes med bra HbA1c efter 27 år vs frisk befolkning. Låter märkligt, men sant. Dock finns flera skäl till återhållsamhet. Lite bakgrund först.

Av alla studier inom typ 1 diabetes är den absolut mest citerade och med högst kvalité DCCT/EDIC-studien som påbörjades för mer än 30 år sedan. Studiens syfte var att utröna om den då debatterade nitiska kontrollen av blodsockret och att snabbt efter debut, samt åren efter, ha intensiv kontroll och behandling, kunde ha inverkan på risken för framtida komplikationer. Man talade om ett ”metabolt minne” vilket man avsåg en gång för alla se om det existerade, mot alla odds. Detta kunde man visa väldigt tydligt även om termen ”metabolt minne” är tveksam ordval i mitt tycke. DCCT pågick 1983-1993 och EDIC tog vid 1994 och pågår än idag, och beräknas fortsätta länge till. Det finns massor av intressant data att fördjupa sig i, en mängd olika publikationer. Jag har haft direktkontakt med flera av forskarna i USA själv och ja, det går att läsa ihjäl sig i allt material som finns från DCCT/EDIC.

Vad man gjorde 1983 var att man rekryterade 1441 personer med typ 1 diabetes i åldern 13-39 år (snitt 27 år) som haft typ 1 diabetes i snitt 6 år. HbA1c på gruppen var i snitt 9,1 DCCT vilket motsvarar 76 i vår standard (se här min konverterare 11). De som deltog i studien speglar inte ett generellt urval utan är selektivt utvalda, extremt motiverade patienter. Högst medvetet för att det var det studien ville se. Man delade upp deltagarna i två grupper, där en fick intensiv behandling och en konventionell. Skillnaderna mellan dessa var ungefär (kom ihåg att CGM inte fanns då):

 

 

 

Korta punkter med fynd man gjort under åren:

  • Efter 27 år har de som behandlats mer intensivt 48% reducerad risk för ögonkomplikationer.
  • Efter 20 år var risken för hjärt- och kärlsjukdom 42% lägre i den intensivt behandlade gruppen, risk för mikroalbuminuri (proteinläckage) 53% lägre och makroalbuminuri (mer allvarlig njurpåverkan) 82% lägre.
  • Man såg att gruppen med intensivbehandling hade lägre risk för retinopati (ögonpåverkan) vs konventionell terapi, trots samma HbA1c på vissa patienter. Möjligen, om jag spekulerar, är det tiden spenderat på högre värden som spelar in, vilket då inte så väl avspeglas på ett HbA1c.
  • Efter 10 år 60% reducerad risk för neuropati i den intensivt behandlade gruppen.
  • Efter DCCT hade HbA1c i den intensivt behandlade gruppen sjunkit till motsvarande 55 mmol, konventionell låg kvar på 76. Efter 27 år låg båda grupperna i snitt på 64 mmol.
  • Efter 27 är mortaliteten i den intensivt behandlade gruppen motsvarande friska utan typ 1 diabetes. I den konventionellt behandlade gruppen högre, och mortaliteten korrelerar starkt med nivå av HbA1c.

 

All data för respektive del av studien kan ses här 12. Ett par av alla intressanta publikationer; 13, 14.

 

VISS-STUDIEN
Maria Nordwall och kollegor vid Linköpings universitet publicerade 2014 den internationellt uppmärksammande VISS-studien. VISS-studien hade som mål att undersöka hur blodsockernivån mätt som HbA1c påverkar risken att utveckla allvarliga ögon- och njurskador vid typ 1-diabetes, och utifrån resultaten formulera ett mål för behandling. De kunde visa att inga allvarliga ögon- eller njurskador utvecklas hos patienter med ett genomsnittligt HbA1c-värde under 60 mmol/mol under 20 år. Med stigande värden ökar dock risken kraftigt, bland patienter med värden över 80 mmol/mol hade drygt hälften behandlats med laser för allvarliga ögonförändringar och var femte hade utvecklat allvarlig njurskada. Det intressanta med VISS-studien vs DCCT/EDIC är att VISS hade en helt geografisk population, utan selektion över huvud taget. Dock, vare sig man är barn eller vuxen vid insjuknande så har man sjukdomen avsevärt mycket längre tid än 20 år, det hade varit intressant att se längre uppföljning. Jag har framfört detta till Johnny Ludvigsson som är en av forskarna i studien men de saknar medel. Hoppas innerligt de kan göra en uppföljning efter 25, helst 30 år.

Studien; 15. Artikel från Linköpings universitet; 16.

 

NY SVENSK PUBLIKATION
Den längsta uppföljningsstudien som gjorts i Sverige, 29 år, presenterades häromdagen. De avsåg att studera hur mikrovaskulära förändringar sker hos patienter med typ 1 diabetes. Mikrovaskulära förändringar är idag inte ovanligt över tid och dessa kan leda till komplikationer i ögonen, njurar och neuropatiska problem. Forskarna ville försöka studera dessa förändringar genom att kontinuerligt studera mikrovaskulära förändringar i huden, som tros korrelera starkt med hur förändringar sker på andra platser där dessa problem kan uppstå. De tror att man i huden kan upptäcka dessa förändringar tidigare.

De startade 1985 genom att rekrytera 14 personer vid Danderyds sjukhus, uppföljningar har gjorts efter 1, 2, 3, 4-5, 7-9 och 24-29 år.

Första 5 åren skedde inte några förändringar, efter 7 år hade ett par personer tendenser till mikrovaskulära förändringar. Status på deltagarna:

  • 10 av 14 har blodtrycksmedicin.
  • HbA1c i snitt är 56 mmol.
  • 13 har utvecklat diabetesretinopati, i snitt efter 17 år med sjukdomen.
  • 8 patienter hade neuropati. Mediantid innan upptäckt 17 år.
  • 2 har mikroalbuminuri.
  • Gällande flera av de uppkomna komplikationerna har forskarna sett korrelation med mikrovaskulära förändringar i huden, i vissa fall tidigt i förloppet.
  • Forskarna skriver att ingen korrelation ses mellan glukoskontroll och mikrovaskulära förändringar, men en av forskarna, professor Ulf Adamsson, säger till mig att ”troligen finns ett samband men kräver mycket större patientmaterial för signifikans”.

 

Studien; 17.

 

 

Detta motsäger inte den sorgliga statistiken ovan, det är för en bred population. Dessa tre studier visar vad som sker om man har glukoskontroll över tid. Med denna data kan vi inte dra säkra slutsatser, det fanns som sagt inte motsvarande tekniska hjälpmedel som finns idag, diabetesvården har förbättrats och även läkemedel. Jag är dock personligen övertygad om, har man den kontrollen över tid att man når under Socialstyrelsens mål om 52 i HbA1c, minimerar glukosvariabilitet (observera att inte en enda studie lyckats påvisa att svängningar är skadliga, inte ens studier med avsikt att visa detta. Har man mindre svängningar har man dock mindre tid spenderat i hypo- och hyperglyklemi, vilket förvisso också kan studeras med CGM och programvara), så är risken för senkomplikationer mycket låg. Tekniska hjälpmedel är inget botemedel och akut kan självklart inträffa saker, men det finns ljus i tunneln. Förutsatt att vi får dessa hjälpmedel.

 

 

HÄLSOEKONOMISKA ASPEKTER
Diabetes är kostsamt och det är vedertaget att diabetessjukdomarna som grupp upptar en mycket stor del av hälso- och sjukvårdsbudgeten (sid 14 här 18 och kort här 19). Kostnaden för läkemedel och hjälpmedel är en mycket liten del, absolut största delen är för komplikationer som uppstått pga sjukdomen. Förhöjd dödlighet och förlorade tjänsteår är förstås en del likväl. Hur stor del som är för typ 1 diabetes saknas en hälsoekonomisk studie på, men en stor svensk studie gjordes 2015 (20) för typ 2 diabetes och visade att kostnaden är ca 16 miljarder kronor årligen, varav ca 70% är för komplikationer. Dvs komplikationer kostar ca 10 miljarder kronor årligen. Motsvarande kostnad för komplikationer relaterade till typ 1 diabetes uppskattas vara ca 8 miljarder men det finns ingen data.

 

SÅ, DET FINNS NIVÅER DÄR VI INTE ÄR SÄKRA MEN HAR YTTERST GODA FÖRUTSÄTTNINGAR
På kort sikt ökar kostnaden för oss då vi närmsta åren står inför ett paradigmskifte med revolutionerande, tekniska hjälpmedel. Inom tre år kommer flera system där man kopplar samman en insulinpump med en kontinuerlig blodsockermätare, CGM. System som redan finns idag. Det nya är att man i dessa har en algoritm som är adaptiv, som lär sig hur respektive individ fungerar och agerar proaktivt, och sköter insulindoseringen. Genom kommunikation mellan insulinpumpen och CGM´n görs avancerade beräkningar och insulindoseringen ökar och minskar hela tiden. Målet är så lite handpåläggning som möjligt. Dessa system kommer inte göra att alla per automatik når dessa värden, men får vi dessa hjälpmedel som kommer många ges denna möjlighet. Kort om den data som finns från de leverantörer som är på gång.

 

MEDTRONIC
Närmast verkar Medtronic vara med sin 670G, börjar levereras i USA i dagarna och förväntas komma i Europa 2018. De har genomfört flera studier och den som FDA i USA la stor vikt vid för sitt godkännande i höstas, var den som presenterades på EASD i München i september 2016 (21). 124 personer bar systemet i tre månader i hemmiljö. HbA1c hos barn sjönk från 60 till 54 mmol och hos vuxna från 56 till 51. Men, detta är faktiskt sensationellt. På tre månader inträffade noll (0) allvarliga hypoglykemier eller ketoacidoser. I slutet av testperioden spenderades 72% av tiden mellan 4-10 i blodsocker. Att komma ihåg, deltagarna var motiverade från start vilket givetvis bidrar.

 

BETA BIONICS
Ed Damiano med kollegor har en bihormonell lösning, som är tänkt att kunna ge både insulin och glucagon (22). De har också genomfört flera studier men en i hemmiljö som är intressant, under 11 dagar. Resultatet var fantastiskt lovande. Med bihormonell iLet får personerna ett ungefärligt genomsnittligt blodglukos om 7,8 mmol, översatt till våra siffror. De tittar mest på HbA1c nivåer vilket är extremt intressant, dvs systemet ska vara så säkert så glukosvariabiliteten skall vara minimal. HbA1c nivån i studierna är motsvarande 48 mmol med bihormonell lösning. Amerikanska Diabetesförbundets (ADA) mål för HbA1c är 53 mmol för vuxna och 58 för barn. Så personerna nådde under detta. 90-95% av alla har nått under ADA´s mål för HbA1c. Otroligt bra. Med iLet med endast insulin, vilket de avser lansera först (inte inkluderat glucagon från start med andra ord) har försökspersonerna genomsnittligt blodglukos om ca 8-9, och HbA1c om 55-58 mmol.

 

CAMBRIDGE
Cambridge har utvecklat en egen algoritm och gjort ett par försök. 2015 kom det första försök som gjorts i hemmiljö över huvud taget, 33 vuxna och 25 barn testade en hybridlösning där basal sköttes automatiskt och bolus gavs manuellt. Barnen använde systemet endast nattetid. För barnen höll sig blodsockret mellan 3,9-8,1 mmol 60% av tiden, för  vuxna sig mellan 3,9-10 68% av tiden. Pumpen var från Dana R Diabecare och CGM Abbotts Navigator (23). De genomför nu ett försök på barn 1-7 år, 24.

 

ANDRA AKTÖRER
Bigfoot Medical har en intressant lösning, första studien på klinik med 50 deltagare avslutades innan jul, inget resultat presenterat (25). Insulet testade Omnipod på 20 personer innan jul 2016, inget resultat och de verkar vara lite efter de andra (26). Med tanke på att algoritmen är ”navet” i systemen är det inte så väsentligt vad för hårdvara som används. Nyligen startade till exempel det största försöket hittills, International Diabetes Closed Loop trial (27) där utgångspunkten snarare är algoritmen, mjukvaran. Fler pumpar kommer testas. Utöver ovan finns ett par aktörer med knapphändig information, såsom nederländska Inreda, Legacy Health Systems, kinesiska Medtrum och Pancreum.

Animas lösning, HHM (hypo and hyperglycemic minimizer) är oklar status med. Den var på väg att lanseras i Sverige som första land hösten 2016, studier är gjorda sedan länge med bra resultat. Finns ingen officiell information tyvärr.

 

ANDRA SMARTA LÖSNINGAR PÅ GÅNG
Närmast i tiden, under 2017, kommer det hittills snabbaste måltidsinsulinet från Novo Nordisk, FIAsp. Betydelsen av detta är underskattat (28). Närmast efter detta finns i horisonten möjligen så kallade ”smarta insulin”, som injiceras en gång per vecka exempelvis. Parallellt utvecklas ett flertal smarta ”plåster” med mikronålar som både mäter blodsockret och kan dosera insulin (29). Efter detta ser vi i horisonten faktiskt ett presumtivt botemedel som möjligt. Det jag håller troligast som har störst chans att lyckas är stamceller, stamceller har potential inom många områden och så även inom insulinbehandlad diabetes (detta inkluderar de ca 10% av alla med typ 2 diabetes som har insulin). Flera försök i olika stadier har lyckats programmera om stamceller till betaceller och dessa transplanteras i patienten (bl a här 3031323334).

Parallellt med allt detta sker framsteg i att ta reda på orsaken till att vi drabbas av typ 1 diabetes, inte minst är Sverige i allra högsta grad delaktig i denna forskning. För att effektivt kunna bota sjukdomen måste vi sannolikt kunna stoppa det autoimmuna angreppet, givetvis är det även lika viktigt att preventivt förhindra sjukdomens uppkomst (35, 36).

 

DÅ SÅ. EN ”WALK IN THE PARK”?
Skulle det vara så skulle naturligtvis inte 81% av vuxna och 67% av barn med typ 1 diabetes ha ett HbA1c över 52 mmol idag, redan med nuvarande hjälpmedel. Sjukdomen är lynnig, svår att hantera även med tekniska hjälpmedel, men hoppfullt ändock är, når vi lägre HbA1c ser framtidsutsikterna tills ett botemedel finns mycket goda ut. Besparingen som helt säkert kommer i och med minskade komplikationer syns inte förrän om 20 år, kanske mer. Nu vet vi inte över huvud taget om vi får dessa nya hjälpmedel, men det är jag så fräck att jag tar för givet då de är bokstavligt livsförlängande och ger enorm livskvalitet. Jag anser att vi inom diabetesrörelsen är duktiga på att tala om allt vi inte kan göra, på sätt och vis förståeligt. Men vi måste bli bättre på att tala om vad vi vill och de facto kan göra om vi får stöd och support, och forskningen medel. Ingen vill hjälpa någon om allt är svart och kört, krasst men sant.

Så vi går från en sjukdom som är allvarlig och kostsam, till att få bättre förutsättningar men med ökad kostnad. Förutsättningarna blir framförallt bättre för de som insjuknat nyligen och inte minst barn. Men det finns alltså chans att spara kostnader redan innan denna besparing troligen märks om 20 år, genom att stödja forskningen. Det är högst troligt att det innan detta kan finnas ett funktionellt botemedel och att vi vet varför sjukdomen uppstår, om forskningen får medel. Inte annars. Och väldigt viktigt. De som insjuknar nu eller nyligen är en liten del, de som har begynnande komplikationer då eller redan utvecklat dessa? Forskningen behöver medel för att ta fram bättre behandlingar till de komplikationer som uppstått, för att försöka preventivt förhindra dem, även de redan begynnande komplikationerna. Öppna ögonen och stöd diabetesforskningen tack.

Hjälp oss även genom att lära dig om sjukdomen, dela denna artikel och andra om hjälpmedel och nya innovationer. Vi behöver den supporten för att förmå politiker och tjänstemän att förstå, och så fort de nya hjälpmedlen finns vara förberedd. Vi vill inte slåss för detta flera år efter de nått marknaden, vi behöver hjälp. Hjälp att nå bästa möjliga hälsa, bästa möjliga livskvalitet, detta samtidigt som staten spar stora belopp på minskade kostnader för komplikationer om drygt 20 år.

 

SUMMERING

  • Typ 1 diabetes har varit en dödlig sjukdom. Den har inte blivit ett förkylningsvirus utan är fortsatt allvarlig. Men det kommer bli avsevärt mycket bättre närmsta åren.
  • Det finns inga garantier men det är troligen så att glukoskontroll där vi når under 52 mmol, minskar variationer och hypo- och hyperglykemier, innebär exceptionellt låg risk för senkomplikationer.
  • De tekniska hjälpmedel som kommer inom tre år kommer innebära ett paradigmskifte. De är inte här nu, så vår dagliga kamp måste ske till dess.
  • Får vi dessa hjälpmedel kommer de göra mycket. Vi vet inte om vi får dessa.
  • Det är inte alla som vill ha dessa, och det är inte bara att sätta ut dessa hjälpmedel och tro att allt löser sig. Utbildning krävs av sjukvården och leverantörerna, och fortsatt ställs krav på att fånga upp de som har det tufft. Sjukdomen är fortsatt extremt närvarande och påfrestande, de som behöver hjälp med psykosociala problem måste få professionell hjälp.
  • Akuta risker elimineras inte helt med dessa hjälpmedel, om än avsevärt mycket bättre än idag. Fler kommer helt säkert ha närmast obefintligt med problem och incidenter.
  • Dessa hjälpmedel kommer göra att många inte känner sig sjuka med sjukdomen, och kommer för de som är barn idag innebära mycket större möjligheter till idrott, att ta körkort för behörigheter vi inte får idag, att inneha yrken vi inte får idag etc.
  • Får vi dessa hjälpmedel ökar kostnaden för oss en hel del, detta under ett antal år framöver. När brytpunkten kommer och vi kan se att kostnaden minskar, trots ökad incidens/prevalens av typ 1 diabetes, vet vi inte. Annat än att det garanterat sker.
  • Tekniska hjälpmedel hjälper inte direkt problemen för de 15% som har njurpåverkan, de 70% med ögonpåverkan, och de med andra komplikationer. En del med mycket dåliga utsikter. Enda sättet att hjälpa dem är att stödja forskningen, så vi kan hitta bättre behandlingar.
  • Det är möjligt att preventivt stoppa typ 1 diabetes och bota oss om forskningen fortsatt får medel. Får vi nu de kommande revolutionerande hjälpmedlen så ökar kostnaden för oss. Sannolikt i 20, kanske 30 år. Får forskningen medel kommer både ett botemedel och svaret på varför sjukdomen uppkommer vara löst. Helt säkert.
  • Sist men inte minst, perspektiv. De svenska fonderna stödjer forskning i Sverige, men majoriteten av den forskningen kommer människor till gagn i hela världen. Undantaget forskning om exempelvis barn med typ 1 diabetes situation i skolor och förskolor. Vi har det trots allt mycket bättre gällande diabetesvård och hjälpmedel, förutsättningarna är bättre i Sverige än i princip alla länder. Dessutom, världens största fond inom typ 1 diabetes, amerikanska och internationella JDRF, stödjer forskning även i Sverige. En ett år gammal artikel om de svenska fonderna 37.

 

 

#öppnaögonen

 

 

Referenser:

  1. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/autoimmun-diabetes/
  2. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/insulinproduktion/
  3. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4052006/
  4. http://www.medscape.com/viewarticle/869028
  5. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/statistik-dodsorsaker-for-2015-socialstyrelsen/
  6. https://www.ndr.nu/#/knappen
  7. http://www.diabetologia-journal.org/files/Petrie.pdf
  8. http://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2088852
  9. http://care.diabetesjournals.org/content/early/2016/04/20/dc15-2308
  10. http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1408214#t=articleResults
  11. http://www.diabethics.com/hba1c-konverterare/
  12. http://care.diabetesjournals.org/content/39/8/1378.1
  13. https://pdfs.semanticscholar.org/ba81/fbee15d437392bec7fac5738a31f1709c225.pdf
  14. http://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2088851
  15. http://care.diabetesjournals.org/content/38/2/308.long.
  16. https://liu.se/artikel/studie-visar-ratt-sockerniva-for-diabetiker
  17. http://journals.sagepub.com/doi/full/10.1177/1479164117694463
  18. http://dagensdiabetes.info/images/filer_att_ladda_ner/208629%20DN2012_4_lowres.pdf
  19. http://www.botnia-study.org/sv/hem/
  20. http://www.ihe.se/paverkbara-kostnader.aspx
  21. http://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2552454
  22. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/ilet-1/
  23. http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1509351?query=OF#t=articleTop
  24. https://www.cam.ac.uk/research/news/artificial-pancreas-trial-in-young-children-with-diabetes-receives-eu46millon-grant-from-european
  25. https://www.bigfootbiomedical.com/
  26. https://www.insulet.com/
  27. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/idcl/
  28. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/fiasp/
  29. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/insulin-patch/
  30. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/transplantation-av-insulinproducerande-betaceller/
  31. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stamceller-nobelpris-och-insulinbehandlad-diabetes/
  32. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/hopp-om-botemedel/
  33. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/ipsc/
  34. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/cirm/
  35. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/teddy-studien/
  36. http://www.med.lu.se/trialnet
  37. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/de-tre-storsta-fonderna-som-stodjer-diabetesforskning/  

 

Hans Jönsson
Ägare av Diabethics

 

 

iPSC

9 februari, 2017

Mycket lovande. För ett presumtivt, framtida botemedel mot insulinbehandlad diabetes har stamceller störst potential. För att detta skall kunna praktiseras brett är mer än eftertraktansvärt att man lyckas med de så kallade iPSC, inducerade pluripotenta stamcellerna. Jag har skrivit om detta många gånger på bloggen och än fler på min Diabethics Facebook. Här en liten förklaring vad detta är; http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stamceller-nobelpris-och-insulinbehandlad-diabetes/

Det råder vissa frågetecken hur dessa celler fungerar, det är fortsatt ny forskning (upptäcktes för 10 år sedan som jag skriver i artikeln ovan) och man är rädd för att det kan bli mutationer. Detta är givetvis extremt viktigt att undvika, i värsta fall skulle denna mutation potentiellt kunna orsaka cancer. Forskarna vet fortfarande mycket lite om detta men nu kom ytterligare en studie från en myndighet underställd statliga National Institutes of Health, NIH, som hävdar att iPSC inte är mindre stabila än andra celler. Forskarna avser att testa iPSC vid leukemi, och uppmanar andra att inte tveka att gå till försök med iPSC. Som jag skriver i min artikel ovan och på ett par hundra ställen, iPSC är alltså kroppsegna celler som i laboratorium programmeras om till insulinproducerande betaceller (Doug Melton) och det är högst sannolikt att inga immunosuppressiva läkemedel behövs (avstötningsmedel, dvs kroppen försöker troligen inte göra sig av med de nya betacellerna då de inte ser dem som inkräktare, eftersom de är tänkt att tas från den person som sedan får tillbaka dem). Så, mycket viktig forskning om än lång väg kvar. Men det är troligt att vi inom flera områden ser kliniska humana försök inom 4 år, inkluderat typ 1 diabetes.

https://blog.cirm.ca.gov/2017/02/09/apples-to-apples-analysis-induced-pluripotent-stem-cell-ipsc-method-doesnt-increase-mutations/

#öppnaögonen

CIRM ❤

12 november, 2016

​​Recap stamceller – bot mot insulinbehandlad diabetes.

För att verkligen kunna bota insulinbehandlad diabetes måste två svåra frågor lösas, kortfattat;

1. Tillföra insulinproducerande celler då vi saknar insulinproduktion.

1a. Problem med dagens transplantationer av betaceller; dels tillgången på betaceller som tas från donatorer, dels att immunosuppression måste ätas livet ut och dessa kan ha otrevliga biverkningar.

1b. Problem nummer två, överlevnaden av dessa transplanterade betaceller är idag förhållandevis bra, men långt från tillfredsställande. Det gör att många får upprepa ingreppet med fler celler, och långt ifrån alla är helt fria från insulin efter ett par år med sjukdomen,

2. Säkerställa att inte autoantikropparna angriper de transplanterade cellerna med exempelvis en kapsel, alternativt sätta dem på en plats där de inte angrips, eller helst häva angreppet. Med stamceller är fördelen att är att de har en närmast outsinlig förmåga att dela sig och tillgången löses bra, men kan bli bättre.

Stamceller är inget nytt inom medicin men det har enorm potential inom många områden, inklusive insulinbehandlad diabetes. Jag har skrivit hundratals gånger om detta på min Facebook (sök från en dator) och dessa fyra artiklar på min blogg; 1234

Inför världsdiabetesdagen skrev California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) en liten nulägesanalys om stamceller. CIRM bildades efter en folkomröstning i samband med valet 2004, ”proposition 71”, där forskning om stamceller röstades att vara en ”konstitutionell rättighet”. Detta uppkom pga att president George Bush 2001 förbjöd statligt finansierad forskning inom stamceller förutom ett fåtal projekt, och Kalifornien stoppade en miljarddonation till stamcellsforskning. Robert Klein, med en son med T1D och en mor med alzheimer, blev en ”kampanjgeneral” och la 3 miljoner dollar ur egen ficka. Kampanjen stöttades av en mängd kändisar, 22 nobelpristagare, Kaliforniens republikanska (!!) guvernör Arnold Schwarzenegger. ”Proposition 71” gav CIRM 3 miljarder dollar över 10 år, nästa år löper projektet ut men de arbetar nu med att söka möjlighet till förlängning. Stamceller är framtiden inom medicin och CIRM stöttar mestadels forskning med embryonala stamceller som nästan uteslutande idag tas från embryon som blivit över vid IVF-behandling. För historik kring detta fantastiska initiativ, se här 5

CIRM skriver om tre projekt inom typ 1 diabetes, länkar finns i artikeln (6):

– Det första som nämns är det projekt professor Doug Melton startade, som jag skriver i mina blogginlägg ovan har han lyckats ta fram insulinproducerande betaceller både från embyonala stamceller men även iPS. Det sistnämnda är extremt intressant då det är kroppsegna och därmed teoretiskt undviker man immunosuppression. Dock fortsatt väldigt okänd effekt. Kliniska försök på människor planerade inom 3-5 år.

– Gladstone Insitutes har jag skrivit om på min Facebook. De har lyckats ta fram betaceller från humana hudceller. En mycket mer effektiv metod som visat lovande resultat på möss, möss är dock inte människor. Intressant med detta är att det teoretiskt går att ta kroppsegna hudceller, vilket även det potentiellt gör att man slipper immunosuppression.

– De skriver kort om Doug Meltons föredrag nyligen, där han berättade om utmaningarna för att förbättra proceduren/kvalitén på framtagandet av betaceller från stamceller, att öka kapaciteten och sist men inte minst, inkapsling. Som möjligen alltså behövs, om än inte säkert. Min personliga åsikt om detta är att vi troligen måste finna ett sätt att häva det autoimmuna angreppet, först då blir det ett effektivt botemedel och då behöver inte betacellerna skyddas.

– Viacyte, jag skriver ofta om dem på min Facebook och nämner dem i artiklarna ovan. De är i kliniska försök i detta nu, och har varit i två år. Detta är det tredje försöket som godkänts i USA och det sjätte i världen med embryonala stamceller. Egenframtagen kapsel som hittills ser lovande ut . 

Personligen tycker jag gott de borde nämna bl a Uppsala universitet men CIRM fokuserar på forskning i USA. 
Med en ny galen president i USA, med erkänt antivetenskapliga idéer, får vi hålla tummarna att inga idiotiska idéer/beslut kommer. Stamceller kommer inom ett par år bidra till att kunna bota flera idag obotliga sjukdomar. I världen finns idag ca 80 miljoner med insulinbehandlad diabetes som inte vill annat än att slippa sjukdomen. Det är möjligt, om forskningen får medel. #öppnaögonen 

Hopp om botemedel

26 oktober, 2016

 

Ikväll fäller jag en tår. På grund av, eller tack vare, en framtida Nobelpristagare, professor Doug Melton vid Harvard. För ett par dagar sedan deltog Doug och flera andra vid ett seminarium, ”A quantum leap in diabetes treatment”. Ett av få tillfällen Doug själv framträder. För bakgrund, sök på stamceller på min Dabethics Facebook från en dator eller se mina tidigare artiklar 1 och senaste, 2. Som jag skrev häromdagen på min Facebook avser de testa på personer med transplanterad bukspottskörtel pga pankreatit (inflammation i bukspottskörteln). Dessa tar redan immunosuppresiva läkemedel (avstötningsmedel, det är förhoppningen att inte behöva, vilket är ett krav för att kunna praktisera brett) men framförallt, de har inga autoantikroppar som kan angripa de transplanterade betacellerna (det är de inte säkra på sker). De går långsamt fram, säkerheten först.

Detta kommer stöta på massa hinder, säkerligen gå två steg tillbaka emellanåt, och kommer ta tid. Men om forskningen får medel kommer det fungera. Det är min fasta övertygelse. Citat av Doug från klippet nedan:

”We can take blood from any person in this room, and within three months have a stem cell that is a cell having the capacity making any part of your own body. Importantly, your body would not recognize it as a foreigner because it´s derived from you.”

#öppnaögonen och stöd forskningen för typ 1 diabetes.

Klipp på 1,5 timme, Doug Melton talar från minut 5-20, sedan deltar han i en paneldebatt, 3.

Referenser:

1. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/transplantation-av-insulinproducerande-betaceller/
2. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stamceller-nobelpris-och-insulinbehandlad-diabetes/
3. https://www.youtube.com/watch?v=DEOTUeBezX8&feature=youtu.be

Stamceller, nobelpris och insulinbehandlad diabetes       

5 juli, 2016

 

Bilden ovan är från Karolinska Institutet. Stamceller är ursprunget till alla celler i kroppen. Forskning om stamceller har gjorts länge och potentialen att bota/mota/mildra sjukdomar har länge ansetts vara mycket stor. Jag tänkte försöka förklara varför det finns skäl till hopp men också försiktighet gällande framtida bot mot insulinbehandlad diabetes.

Ö-cellstransplantation av betaceller har gjorts sedan slutet 70-talet, första åren med mindre lyckat resultat. I början av 90-talet började tekniken och tillvägagångssättet förbättras så att en del patienter klarade sig utan insulin en kortare tid och senare med mindre mängd insulin, men fortsatt inte vidare bra resultat. År 2000 publicerades i NEJM en studie som än idag refereras till som ”Edmonton protocol”, av bl a James Shapiro, som förädlat tekniken för transplantationer av cellöar. Kortfattat gick det ut på att helt enkelt transplantera fler celler och uppföljande transplantationer. Det har lett till bättre resultat, från att ca 10% blev insulinfria är idag resultatet ca 50%, men många tar färre sprutor och mindre doser (1). Totalt sägs ha gjorts ca 1300 ö-cellstransplantationer globalt.

Det finns primärt två problem för att kunna praktisera detta brett. Tillgången på betaceller, som tas från donatorer, samt att denna transplantation innebär livslång medicinering med immunosuppressiva läkemedel (avstötningsmedel), vilket kan ge en del otrevliga biverkningar. Idag transplanteras därför endast personer med komplikationer av sin diabetes, och/eller har en väldigt svårinställd diabetes, exempelvis pga av annan samsjuklighet.

För att lösa tillgången på celler finns flera intressanta projekt, för de som följer mig är det ingen hemlighet att jag tror mest på stamceller. Som jag skrivit flera gånger pågår även försök med embryonala stamceller från Viacyte, vilket är högintressant, särskilt då de är i kliniska försök på 12 personer, se bl a här: (2), (3). Viacyte har i fas 1 mindre antal celler men kommer utöka detta i fas 2. De arbetar med en egenframtagen kapsel, VC-01, som de tror möjliggör att immunosuppression inte behövs. Det än mer intressanta men också något okända är de så kallade ips, eller ofta på Engelska kallade hiPSC. Dessa stamceller är kroppsegna och oftast tar man dem från huden.

2012 års Nobelpris i medicin delades mellan John B Gurdon och Shinya Yamanaka för ”upptäckten att mogna celler kan omprogrammeras till pluripotens”. Pluripotens, som nämns på bilden ovan från KI, betyder alltså att de kan bli till vilken cell man vill i kroppen (4). Gurdon upptäckte redan på 60-talet att mogna cellers specialisering inte är oåterkallelig, men det tog nästan 40 år innan Yamanaka kunde ”backa” cellernas utveckling och ta detta ett steg längre. Extremt enkelt uttryckt tog alltså Yamanaka bindvävsceller från huden, omprogrammerade dessa tillbaka till stamceller, för att sedan bestämma vad de skulle bli. Detta skedde 2006, och de upprepade proceduren gång efter gång. Då de väl funnit metoden visade den sig vara förhållandevis enkel. Utbildningsradion har gjort en fantastisk film om Yamanaka, 20 minuter, rekommenderas verkligen (5). Här en ny, djuplodande artikel från Nature. Allmänt om Yamanakas upptäckt och tio år efter detta (6).

Fördelarna med dessa ips-celler är alltså att det är kroppsegna, vilket kan innebära att ingen immunosuppression behövs alternativt minimal dos. Fördelen nummer två är tillgången, då processen med framtagandet är löst och att cellerna har en närmast outsinlig förmåga att dela sig. Nackdelarna är att de fortsatt är nya, vi vet lite om riskerna och forskarna är rädd att de kan orsaka tumörbildning. De försök som gjorts har gjorts på möss, med bra resultat. Möss är inte människor. 2014 gjordes första försöket på en människa i Japan, efter en kortare tid utökades detta till en person till, men försöket avbröts sommaren 2015 (inte personer med diabetes). Man såg en mutation som inte var önskvärd även om forskarna har sagt att ”den var ringa”. Det är även oklart om mutationen fanns i de hudceller man tog från patienten, eller om den uppstod i omprogrammeringen.

Som jag skrivit tidigare har alltså Douglas Melton med team på Harvard lyckats ta fram helt färdiga insulinproducerande celler från både embryonala samt även det unika, de har använt tekniken Yamanaka fann och tagit fram ips-celler som sedan omprogrammerats till betaceller. De har alltså alternativ. Önskvärt är givetvis att få dessa ips att fungera för att minimera och troligen helt slippa immunosuppression. I den studie Doug presenterade oktober 2014 hade de använt ips från en frisk person utan typ 1 diabetes. De var inte säkra på att det skulle fungera motsvarande med celler från en T1D, vilket det nu har gjort i försök. På möss. I teorin innebär detta att man kan ta celler från ex huden på en T1D, i lab konvertera dem till betaceller, och sätta tillbaka dem. Se här (7).

 

Många frågor återstår;

 

  • Tumörer och andra risker?
  • Behövs immunosuppression alls?
  • Behövs kapsel? Om så, var sättas för bäst resultat?
  • Vad sker över tid, producerar de fortsatt insulin? Mutationer?

 

 

Så inte på något sätt klart, långt kvar. Men hoppfullt fortsatt. Som jag nyss delade en artikel om (8) så avser de testa på människor inom 3-4 år.

 

  1. http://www.akademiska.se/sv/Verksamheter/Kirurgi/Verksamhet1/O-transplantation/ 
  2. https://www.youtube.com/watch?v=L0niy6nXgBk
  3. https://vimeo.com/157300055
  4. https://www.nobelprize.org/nobel_prizes/medicine/laureates/2012/press-sv.html
  5. http://urskola.se/Produkter/191121-Vagen-till-Nobelpriset-Shinya-Yamanaka
  6. http://www.nature.com/news/how-ips-cells-changed-the-world-1.20079
  7. https://blog.cirm.ca.gov/2016/05/11/scientists-make-insulin-secreting-cells-from-stem-cells-of-type-1-diabetes-patients/
  8. http://news.harvard.edu/gazette/story/2016/06/first-area-cell-transplantation-center-seeks-to-treat-diabetes/?utm_source=facebook&utm_medium=social&utm_campaign=hu-facebook-genera

 

#öppnaögonen och stöd forskningen.

Stort framsteg inom typ 1 diabetes

26 januari, 2016

Igår presenterades ett fantastiskt framsteg mot ett framtida botemedel mot typ 1 diabetes, men även mot insulinbehandlad typ 2 diabetes, i Nature. Fortsatt långt kvar, men en gnutta mer hopp gavs och en tår fälldes igår.

Som jag skrivit om tidigare finns faktiskt skäl till hopp att vi en dag kommer kunna säga; ”vi hade typ 1 diabetes”. Trots att diabetesforskningen saknar medel görs framsteg, och även om detta är utfört på möss, och möss är inte människor, så är detta lovande. Mycket återstår, många hinder kommer mötas, och det kommer ibland vara ”ett steg fram och två bak”.

I oktober 2014 vållade Professor Doug Melton vid Harvard stor uppmärksamhet då han lyckats ”programmera” både hESC och hiPSC-stamceller till att bli helt färdiga insulinproducerande betaceller. hESC är embryonala stamceller (som hämtas ur tidiga embryon som blivit över vid IVF-behandling), som är pluripotenta, och hiPSC är humana inducerade pluripotenta stamceller (som teoretiskt ska kunna tas från nästan var som helst i kroppen, jag har dock endast läst om försök där man använt hudceller). Pluripotenta betyder att cellerna kan bli i princip vilken cell man vill att de ska fungera som. Särskilt två saker vållade stor uppmärksamhet. Dels är det i lab framtagna i princip helt klara betaceller, de börjar närmast omedelbart producera insulin vid transplantation på möss och botade möss med typ 1 diabetes inom två veckor. Sedan uppmärksammades att Doug lyckades ta fram betaceller från både hESC och hiPSC celler och särskilt det sistnämnda. hiPSC har fördelen att kunna tas från patienten de skall transplanteras på, vilket i teorin gör att inga immunosuppressiva läkemedel behövs (avstötningsmedel). Nackdelen är att dessa celler kan bilda tumörer, i vilket fall vet vi idag för lite om eventuella risker med dem så ännu för riskabelt att använda dem på människor. Tekniken som Doug ”förädlade” kom redan 2006, då ett Japanskt forskarteam vållade stor uppmärksamhet globalt då de lyckades ta vanliga hudceller, och tillbakabilda dessa till stamceller, detta från möss. Året efter lyckades ett annat forskarteam med samma bedrift från människor. Så inom denna forskning har hänt massor, och Doug Meltons framsteg kom naturligtvis inte som en blixt från klar himmel. Han har ansetts vara en av Världens främste stamcellsforskare länge. Han har arbetat med stamcellsforskning i 20 år, och inriktade sig just inom typ 1 diabetes då hans både barn drabbades av typ 1 diabetes.

Efter framstegen rapporterade i början av oktober 2014, har inte mycket sipprat ut. Doug sa tidigare att det inte är säkert att cellerna behövs kapslas in, inte i alla fall hiPSC, men de avsåg testa det om inte annat för att skydda betacellerna från angrepp av antikropparna som väl en gång förstört betacellerna. Svårigheterna med inkapsling är flera. Dels måste cellerna få syre, dels måste man finna ett material som inte kroppen stöter bort som en fiende, vilket skett i flera försök med transplantation av betaceller från en donator. Och sedan måste givetvis det mest fundamentala fungera smärtfritt, glukosrespons och frisättning av insulin likt hos en frisk.

Det har rapporterats att de testat en kapsel, som utvecklats av Daniel Andersson på MIT Koch Institute i Boston, ett av Världens främsta universitet inom cancerforskning. Kapseln är framtestad under flera års forskning, av massa olika material, de har testat ca 800 varianter innan de, troligen, hittat rätt. Den är tillverkad av ett alginat, extremt förenklat ett geléaktigt material framtaget av bl a brunalger. Denna har testats på primater, utan betaceller, för att se reaktionen hos kroppens immunförsvar av kapseln i sig. Utöver detta, presenterade Doug sommaren 2015 att de även lyckats utveckla alfaceller, som producerar glukagon, samt deltaceller (som producerar somostatin, inblandat i flera processer i endokrina systemet). I övrigt har inte något anmärkningsvärt kommit ut, förrän nu.

Vad Doug Melton med team gjort nu är ett längre försök, där man gått tillbaka till möss för att ta nästa steg. Man har testat olika storlekar på kapslar, med insulinproducerande hESC celler, i ett halvår. Kapslarna innehöll även olika många celler. Man testade även med celler utan kapsel, dessa kunde inte reglera blodsockret alls. Forskarna rapporterar något förvånat att den större kapseln fungerat bättre i försöken, och dessa har efter 20-30 dagar återställt blodsockret hos möss till en normal nivå. Vid test av c-peptid såg man bra nivåer vid 3, 6 och 9 veckor. Dvs, cellerna fungerade väl och gjorde vad de skulle.

För att testa ordentligt lät man ett antal möss ha kapseln i 174 dagar, dessa hade i det närmaste perfekt blodsocker under hela perioden, att likna vid de möss i kontrollgruppen utan framkallad diabetes. Efter 150 dagar utfördes ett glukostoleranstest med ett resultat motsvarande de friska mössen i kontrollgruppen. Se bilden i inlägget; a) visar blodsockret för en frisk mus samt en med kapsel och betaceller. Observera kurvan för musen med diabetes som faller snabbt till normal nivå, efter transplantation, blodsockerkurvan visas för 174 dagar, b) visar glukostoleranstest, den rosa linjen är en mus med framkallad diabetes, utan kapsel, grön mus med diabetes och kapsel, blå frisk, c) c-peptid under perioden, Cellerna och kapseln som togs ut var i ”bra skick” och visade ingen större påverkan alls. Slutsatsen är att det material och alginat de använt i just detta försök klarat sig väl, och mössen har inte försökt stöta bort transplantatet. Materialet är samma som använts i försök på primater i sex månader med gott resultat, då utan insulinproducerande betaceller. De möss som klarade sig bäst är alltså helt botade från typ 1 diabetes.

Möss är möss fortsatt, detta är extremt intressant och spännande forskning, som kommer ta år innan vi vet till fullo hur bra det är. Forskarna kommer ha många hinder att överbrygga, och få göra om flera gånger. Personligen tror jag detta är ett botemedel i framtiden, men detta är min högst personliga åsikt. Dessutom är detta svårt att förhålla sig till, att tro och hoppas, men på något som kommer dröja år, är svårt. Forskningen behöver pengar, för att detta försök väl ska lyckas måste vi sannolikt veta varför vi väl drabbas av typ 1 diabetes. Det vet vi inte idag. Så snälla, #öppnaögonen och bidra till forskningen.

 

 

Transplantation av insulinproducerande betaceller

8 januari, 2016

Igår presenterades i Nature (en av världens största vetenskapliga tidskrifter) ny intressant forskning. Forskare vid University of California har framgångsrikt i lab konverterat fibroplast, en hudcell som finns i bindväven, till insulinproducerande betaceller. Dessa har på möss förhindrat dem att utveckla i försök framkallad diabetes. Möss är möss och inte människor, men oerhört intressant. Mer om detta nedan.

Problemet med dagens metoder av ö-cellstransplantation är tillgången på betaceller, som tas från donatorer. Dessutom innebär denna transplantation livslång medicinering med immunosuppressiva läkemedel (avstötningsmedel), vilket kan ge en del otrevliga biverkningar. Idag transplanteras därför endast personer med komplikationer av sin diabetes, och/eller har en väldigt svårinställd diabetes, exempelvis pga av annan samsjuklighet.

Det pågår ett flertal intressanta projekt i världen med att försöka finna ett botemedel för personer med typ 1 diabetes, de främsta försöken syftar till att tillföra nya insulinproducerande celler som inte förstörs av de antikroppar som en gång förstört våra egna. Flera andra problem återstår att lösa. Främst måste vi finna ett sätt som inte innebär att vi måste äta immunosuppressiva läkemedel, cellerna måste kunna syresättas för att överleva, att frisätta insulin likt en frisk, utan undantag, och inte minst även vara ekonomiskt hållbart. Det sistnämnda är naturligtvis inte ointressant, dels måste metoden vara kostnadseffektiv och inte behöva upprepas, i alla fall inte för frekvent.

Det som hittills är mest lovande som presumtivt bot mot typ 1 diabetes är försök med stamceller som görs. Stamcellsbehandling är inget nytt. Redan på 60-talet gjordes de första transplantationerna (benmärg), under åren har hänt mycket och för specifikt typ 1 diabetes sker ett antal spännande studier/försök, främst i Uppsala, vid Harvard och av företaget Viacyte i San Diego. Uppsala har presenterat ett antal spännande försök, dels experimentellt i lab med kombinationen neuronala stamceller i kombination med insulinproducerande celler: http://www.akademiska.se/press#/news/stamceller-i-kombination-med-oeceller-ny-behandling-vid-svaarkontrollerad-typ-1-diabetes-107106, men än mer intressant det försök de gjort på 20 nydebuterade patienter med typ 1 diabetes, med transplantation av mesenkymala stamceller: http://www.akademiska.se/sv/CoE/Typ1Diabetes/Startsida/Innehall/Betacellregenerativ-medicin/. Det mest lovande från Uppsala är dock det försök som sedan ca 1 år genomförts, där de transplanterar betaceller i en kapsel och patienten själv får fylla på syre med en produkt framtagen av Israeliska Beta O2. Uppsala är relativt långt fram i stamcellsforskningen inom diabetes och fungerar denna kapsel väl, är det oerhört intressant att framöver se utvidgade försök med stamceller i denna produkt. Läs mer från förra våren: http://www.akademiska.se/press#/news/ny-inkapslingsmetod-ska-minska-biverkningar-vid-oe-cellstransplantation-112289?utm_source=rss.

Professor Doug (Douglas) Melton vid Harvard, lite av en stjärna inom stamcellsforskningen (både 2007 och 2009 bland de 100 mest inflytelserika människorna i världen enligt TIME, bl a) presenterade i oktober 2014 extremt intressant forskning där de lyckats ta fram insulinproducerande betaceller från både embryonala stamceller men även sk inducerade pluripotenta stamceller, kroppsegna (läs mer från KI om stamceller här, observera att embryonala stamceller inte tas från foster utan från tidiga embryon som blivit över vid IVF behandling: http://ki.se/forskning/fakta-3-x-stamceller). Detta är det största som hänt diabetesforskningen på länge, och rörde upp mycket känslor och hopp hos många människor. Jag själv snappade upp nyheten direkt den kom från Harvard och Cell, och delade den friskt i forum för personer med diabetes, skickade den till diabetesförbundet, media och flera forskare. Detta omnämndes på många platser, inte bara i Sverige. Mycket lite har sipprat ut hur det går, annat än att de testar på apor i detta nu och avser testa på människor inom ett år cirka. Fördelen med de pluripotenta som är kroppsegna är att kroppen troligen inte stöter bort dem, men Doug Melton samarbetar med MIT Koch Institutes Daniel Andersson för att ta fram en kapsel som de troligen kommer testa med. En kapsel som då även ska skydda från antikroppar, kunna syresättas men frisätta insulin. Huruvida kapsel och immunosuppressiva läkemedel väl kommer behövas är oklart idag. Finns mycket bra artiklar, den som kom först är fortsatt en bra sammanfattning: http://harvardmagazine.com/2014/10/melton-creates-beta-cells.

Viacyte är ett företag i San Diego Kalifornien som med stöd av bl a JDRF (Världens största insamlingsorganisation för typ 1 diabetes) tagit fram celler från embryonala stamceller, inte lika ”färdiga” som Doug Meltons ovan, som producerar insulin omedelbart efter transplantation på möss, Viacytes tros ta ett par månader innan fullt fungerande. Viacyte har dock ett försprång då de sommaren 2014 av FDA fick godkänt för kliniska försök på 40 patienter, men har hittills implementerat det på 10. Detta försök är blott det tredje med embryonala stamceller som godkänts i USA och det sjätte i Världen. Viacyte har transplanterat en egenframtagen kapsel med mindre antal celler i fas 1, i fas 2 räknar de med att utvidga försöket att bli fullskaligt. Här deras egen FAQ: http://viacyte.com/clinical/faqs/, här en bra kort förklaring från Yoreka Science från sep 2015, där Viacyte omnämns: https://www.youtube.com/watch?v=Q6U5kf5ByNE, denna fick jag av dem vid kontakt hösten 2015, en presentation på 13 minuter av VD Paul Laikind från ett möte i oktober 2015: https://www.youtube.com/watch?v=_jDvPs4Txi8.

Vad man igår presenterade i Nature är forskare som förädlat en metod som upptäcktes för 10 år sedan. Den metod som forskarna nu använt är alltså mycket mer effektiv, sker i färre steg, och som tidigare lyckosamt använts för att omprogrammera hudceller till andra typer av celler, ex hjärt-, hjärn- och leverceller. Denna metod gör att de kan tillverka stort antal insulinproducerande celler snabbt. Vid transplantation på möss ses insulinfrisättning även 2 månader, vid borttagande av betacellerna på kemisk väg, så utvecklade mössen diabetes, dvs betacellerna har bevisligen skyddat mössen från diabetes. De framtagna betacellerna saknar en del som en frisk människas ö-celler har, bl a mesenkymala celler, endotelceller och nervceller. I framtiden avser forskarna att än mer efterlikna den mänskliga betacellen i sina försök. Läs mer här: http://www.nature.com/ncomms/2016/160106/ncomms10080/full/ncomms10080.html
Även en kort förklaring här från ScienceDaily: http://www.sciencedaily.com/releases/2016/01/160106091738.htm

Från försök på möss är steget förhållandevis långt till botemedel, det finns skäl till hopp. Många hinder kommer stötas på, forskarna kommer behöva gå två steg tillbaka flertalet gånger, dessutom är med all sannolikhet det avgörande att förstå varför vi väl får typ 1 diabetes för att kunna bota sjukdomen, vilket vi inte vet idag. Bra att det sker en ”kapplöpning” dock. Personligen hyser jag störst tilltro till Doug Meltons forskning, som också rönt mest uppmärksamhet, inte ”bara” från diabetesvärlden utan hans forskning kommer kunna användas på flera andra sjukdomar om det fungerar på människor. Vi kommer dock få vänta på ett botemedel om inte forskningen får in mer bidrag, här måste ett paradigmskifte till.

 

Ny form av stamcellsbehandling

15 december, 2015

Mycket intressant läsning. Diabetes Research Institute är onekligen flitiga, de har nu publicerat en liten studie där de transplanterat mesenkymala stamceller på typ 1 diabetiker. Detta är kroppsegna stamceller som är en slags ”försvarscell”, tanken är att dessa ska bespara den produktion av insulin ex nydebuterade fortfarande har, men man tror även att de har viss reparerande förmåga av betaceller som gått förlorade.

I försöket har man som stöd även använt benmärgsceller. Patienterna har ej blivit insulinfria, men resultatet är ändå lovande. Artikeln är på annan plats låst, så här en kortare version.

Mesenkymala stamceller skrev jag om för över ett år sedan, där PO Carlsson i Uppsala har haft ett motsvarande lyckat, mindre försök. Detta försök ska inte på något sätt jmf med Viacyte och Doug Melton vid Harvard, men mkt lovande att det sker saker på fler platser, stamceller är hett. Mer information