Category: Stamceller

iPSC

9 February, 2017

Mycket lovande. För ett presumtivt, framtida botemedel mot insulinbehandlad diabetes har stamceller störst potential. För att detta skall kunna praktiseras brett är mer än eftertraktansvärt att man lyckas med de så kallade iPSC, inducerade pluripotenta stamcellerna. Jag har skrivit om detta många gånger på bloggen och än fler på min Diabethics Facebook. Här en liten förklaring vad detta är; http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stamceller-nobelpris-och-insulinbehandlad-diabetes/

Det råder vissa frågetecken hur dessa celler fungerar, det är fortsatt ny forskning (upptäcktes för 10 år sedan som jag skriver i artikeln ovan) och man är rädd för att det kan bli mutationer. Detta är givetvis extremt viktigt att undvika, i värsta fall skulle denna mutation potentiellt kunna orsaka cancer. Forskarna vet fortfarande mycket lite om detta men nu kom ytterligare en studie från en myndighet underställd statliga National Institutes of Health, NIH, som hävdar att iPSC inte är mindre stabila än andra celler. Forskarna avser att testa iPSC vid leukemi, och uppmanar andra att inte tveka att gå till försök med iPSC. Som jag skriver i min artikel ovan och på ett par hundra ställen, iPSC är alltså kroppsegna celler som i laboratorium programmeras om till insulinproducerande betaceller (Doug Melton) och det är högst sannolikt att inga immunosuppressiva läkemedel behövs (avstötningsmedel, dvs kroppen försöker troligen inte göra sig av med de nya betacellerna då de inte ser dem som inkräktare, eftersom de är tänkt att tas från den person som sedan får tillbaka dem). Så, mycket viktig forskning om än lång väg kvar. Men det är troligt att vi inom flera områden ser kliniska humana försök inom 4 år, inkluderat typ 1 diabetes.

https://blog.cirm.ca.gov/2017/02/09/apples-to-apples-analysis-induced-pluripotent-stem-cell-ipsc-method-doesnt-increase-mutations/

#öppnaögonen

CIRM ❤

12 November, 2016

​​Recap stamceller – bot mot insulinbehandlad diabetes.

För att verkligen kunna bota insulinbehandlad diabetes måste två svåra frågor lösas, kortfattat;

1. Tillföra insulinproducerande celler då vi saknar insulinproduktion.

1a. Problem med dagens transplantationer av betaceller; dels tillgången på betaceller som tas från donatorer, dels att immunosuppression måste ätas livet ut och dessa kan ha otrevliga biverkningar.

1b. Problem nummer två, överlevnaden av dessa transplanterade betaceller är idag förhållandevis bra, men långt från tillfredsställande. Det gör att många får upprepa ingreppet med fler celler, och långt ifrån alla är helt fria från insulin efter ett par år med sjukdomen,

2. Säkerställa att inte autoantikropparna angriper de transplanterade cellerna med exempelvis en kapsel, alternativt sätta dem på en plats där de inte angrips, eller helst häva angreppet. Med stamceller är fördelen att är att de har en närmast outsinlig förmåga att dela sig och tillgången löses bra, men kan bli bättre.

Stamceller är inget nytt inom medicin men det har enorm potential inom många områden, inklusive insulinbehandlad diabetes. Jag har skrivit hundratals gånger om detta på min Facebook (sök från en dator) och dessa fyra artiklar på min blogg; 1234

Inför världsdiabetesdagen skrev California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) en liten nulägesanalys om stamceller. CIRM bildades efter en folkomröstning i samband med valet 2004, ”proposition 71”, där forskning om stamceller röstades att vara en ”konstitutionell rättighet”. Detta uppkom pga att president George Bush 2001 förbjöd statligt finansierad forskning inom stamceller förutom ett fåtal projekt, och Kalifornien stoppade en miljarddonation till stamcellsforskning. Robert Klein, med en son med T1D och en mor med alzheimer, blev en ”kampanjgeneral” och la 3 miljoner dollar ur egen ficka. Kampanjen stöttades av en mängd kändisar, 22 nobelpristagare, Kaliforniens republikanska (!!) guvernör Arnold Schwarzenegger. ”Proposition 71” gav CIRM 3 miljarder dollar över 10 år, nästa år löper projektet ut men de arbetar nu med att söka möjlighet till förlängning. Stamceller är framtiden inom medicin och CIRM stöttar mestadels forskning med embryonala stamceller som nästan uteslutande idag tas från embryon som blivit över vid IVF-behandling. För historik kring detta fantastiska initiativ, se här 5

CIRM skriver om tre projekt inom typ 1 diabetes, länkar finns i artikeln (6):

– Det första som nämns är det projekt professor Doug Melton startade, som jag skriver i mina blogginlägg ovan har han lyckats ta fram insulinproducerande betaceller både från embyonala stamceller men även iPS. Det sistnämnda är extremt intressant då det är kroppsegna och därmed teoretiskt undviker man immunosuppression. Dock fortsatt väldigt okänd effekt. Kliniska försök på människor planerade inom 3-5 år.

– Gladstone Insitutes har jag skrivit om på min Facebook. De har lyckats ta fram betaceller från humana hudceller. En mycket mer effektiv metod som visat lovande resultat på möss, möss är dock inte människor. Intressant med detta är att det teoretiskt går att ta kroppsegna hudceller, vilket även det potentiellt gör att man slipper immunosuppression.

– De skriver kort om Doug Meltons föredrag nyligen, där han berättade om utmaningarna för att förbättra proceduren/kvalitén på framtagandet av betaceller från stamceller, att öka kapaciteten och sist men inte minst, inkapsling. Som möjligen alltså behövs, om än inte säkert. Min personliga åsikt om detta är att vi troligen måste finna ett sätt att häva det autoimmuna angreppet, först då blir det ett effektivt botemedel och då behöver inte betacellerna skyddas.

– Viacyte, jag skriver ofta om dem på min Facebook och nämner dem i artiklarna ovan. De är i kliniska försök i detta nu, och har varit i två år. Detta är det tredje försöket som godkänts i USA och det sjätte i världen med embryonala stamceller. Egenframtagen kapsel som hittills ser lovande ut . 

Personligen tycker jag gott de borde nämna bl a Uppsala universitet men CIRM fokuserar på forskning i USA. 
Med en ny galen president i USA, med erkänt antivetenskapliga idéer, får vi hålla tummarna att inga idiotiska idéer/beslut kommer. Stamceller kommer inom ett par år bidra till att kunna bota flera idag obotliga sjukdomar. I världen finns idag ca 80 miljoner med insulinbehandlad diabetes som inte vill annat än att slippa sjukdomen. Det är möjligt, om forskningen får medel. #öppnaögonen 

Hopp om botemedel

26 October, 2016

 

Ikväll fäller jag en tår. På grund av, eller tack vare, en framtida Nobelpristagare, professor Doug Melton vid Harvard. För ett par dagar sedan deltog Doug och flera andra vid ett seminarium, “A quantum leap in diabetes treatment”. Ett av få tillfällen Doug själv framträder. För bakgrund, sök på stamceller på min Dabethics Facebook från en dator eller se mina tidigare artiklar 1 och senaste, 2. Som jag skrev häromdagen på min Facebook avser de testa på personer med transplanterad bukspottskörtel pga pankreatit (inflammation i bukspottskörteln). Dessa tar redan immunosuppresiva läkemedel (avstötningsmedel, det är förhoppningen att inte behöva, vilket är ett krav för att kunna praktisera brett) men framförallt, de har inga autoantikroppar som kan angripa de transplanterade betacellerna (det är de inte säkra på sker). De går långsamt fram, säkerheten först.

Detta kommer stöta på massa hinder, säkerligen gå två steg tillbaka emellanåt, och kommer ta tid. Men om forskningen får medel kommer det fungera. Det är min fasta övertygelse. Citat av Doug från klippet nedan:

“We can take blood from any person in this room, and within three months have a stem cell that is a cell having the capacity making any part of your own body. Importantly, your body would not recognize it as a foreigner because it´s derived from you.”

#öppnaögonen och stöd forskningen för typ 1 diabetes.

Klipp på 1,5 timme, Doug Melton talar från minut 5-20, sedan deltar han i en paneldebatt, 3.

Referenser:

1. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/transplantation-av-insulinproducerande-betaceller/
2. http://www.diabethics.com/forskning-teknik/stamceller-nobelpris-och-insulinbehandlad-diabetes/
3. https://www.youtube.com/watch?v=DEOTUeBezX8&feature=youtu.be

Stamceller, nobelpris och insulinbehandlad diabetes       

5 July, 2016

 

Bilden ovan är från Karolinska Institutet. Stamceller är ursprunget till alla celler i kroppen. Forskning om stamceller har gjorts länge och potentialen att bota/mota/mildra sjukdomar har länge ansetts vara mycket stor. Jag tänkte försöka förklara varför det finns skäl till hopp men också försiktighet gällande framtida bot mot insulinbehandlad diabetes.

Ö-cellstransplantation av betaceller har gjorts sedan slutet 70-talet, första åren med mindre lyckat resultat. I början av 90-talet började tekniken och tillvägagångssättet förbättras så att en del patienter klarade sig utan insulin en kortare tid och senare med mindre mängd insulin, men fortsatt inte vidare bra resultat. År 2000 publicerades i NEJM en studie som än idag refereras till som ”Edmonton protocol”, av bl a James Shapiro, som förädlat tekniken för transplantationer av cellöar. Kortfattat gick det ut på att helt enkelt transplantera fler celler och uppföljande transplantationer. Det har lett till bättre resultat, från att ca 10% blev insulinfria är idag resultatet ca 50%, men många tar färre sprutor och mindre doser (1). Totalt sägs ha gjorts ca 1300 ö-cellstransplantationer globalt.

Det finns primärt två problem för att kunna praktisera detta brett. Tillgången på betaceller, som tas från donatorer, samt att denna transplantation innebär livslång medicinering med immunosuppressiva läkemedel (avstötningsmedel), vilket kan ge en del otrevliga biverkningar. Idag transplanteras därför endast personer med komplikationer av sin diabetes, och/eller har en väldigt svårinställd diabetes, exempelvis pga av annan samsjuklighet.

För att lösa tillgången på celler finns flera intressanta projekt, för de som följer mig är det ingen hemlighet att jag tror mest på stamceller. Som jag skrivit flera gånger pågår även försök med embryonala stamceller från Viacyte, vilket är högintressant, särskilt då de är i kliniska försök på 12 personer, se bl a här: (2), (3). Viacyte har i fas 1 mindre antal celler men kommer utöka detta i fas 2. De arbetar med en egenframtagen kapsel, VC-01, som de tror möjliggör att immunosuppression inte behövs. Det än mer intressanta men också något okända är de så kallade ips, eller ofta på Engelska kallade hiPSC. Dessa stamceller är kroppsegna och oftast tar man dem från huden.

2012 års Nobelpris i medicin delades mellan John B Gurdon och Shinya Yamanaka för ”upptäckten att mogna celler kan omprogrammeras till pluripotens”. Pluripotens, som nämns på bilden ovan från KI, betyder alltså att de kan bli till vilken cell man vill i kroppen (4). Gurdon upptäckte redan på 60-talet att mogna cellers specialisering inte är oåterkallelig, men det tog nästan 40 år innan Yamanaka kunde ”backa” cellernas utveckling och ta detta ett steg längre. Extremt enkelt uttryckt tog alltså Yamanaka bindvävsceller från huden, omprogrammerade dessa tillbaka till stamceller, för att sedan bestämma vad de skulle bli. Detta skedde 2006, och de upprepade proceduren gång efter gång. Då de väl funnit metoden visade den sig vara förhållandevis enkel. Utbildningsradion har gjort en fantastisk film om Yamanaka, 20 minuter, rekommenderas verkligen (5). Här en ny, djuplodande artikel från Nature. Allmänt om Yamanakas upptäckt och tio år efter detta (6).

Fördelarna med dessa ips-celler är alltså att det är kroppsegna, vilket kan innebära att ingen immunosuppression behövs alternativt minimal dos. Fördelen nummer två är tillgången, då processen med framtagandet är löst och att cellerna har en närmast outsinlig förmåga att dela sig. Nackdelarna är att de fortsatt är nya, vi vet lite om riskerna och forskarna är rädd att de kan orsaka tumörbildning. De försök som gjorts har gjorts på möss, med bra resultat. Möss är inte människor. 2014 gjordes första försöket på en människa i Japan, efter en kortare tid utökades detta till en person till, men försöket avbröts sommaren 2015 (inte personer med diabetes). Man såg en mutation som inte var önskvärd även om forskarna har sagt att ”den var ringa”. Det är även oklart om mutationen fanns i de hudceller man tog från patienten, eller om den uppstod i omprogrammeringen.

Som jag skrivit tidigare har alltså Douglas Melton med team på Harvard lyckats ta fram helt färdiga insulinproducerande celler från både embryonala samt även det unika, de har använt tekniken Yamanaka fann och tagit fram ips-celler som sedan omprogrammerats till betaceller. De har alltså alternativ. Önskvärt är givetvis att få dessa ips att fungera för att minimera och troligen helt slippa immunosuppression. I den studie Doug presenterade oktober 2014 hade de använt ips från en frisk person utan typ 1 diabetes. De var inte säkra på att det skulle fungera motsvarande med celler från en T1D, vilket det nu har gjort i försök. På möss. I teorin innebär detta att man kan ta celler från ex huden på en T1D, i lab konvertera dem till betaceller, och sätta tillbaka dem. Se här (7).

 

Många frågor återstår;

 

  • Tumörer och andra risker?
  • Behövs immunosuppression alls?
  • Behövs kapsel? Om så, var sättas för bäst resultat?
  • Vad sker över tid, producerar de fortsatt insulin? Mutationer?

 

 

Så inte på något sätt klart, långt kvar. Men hoppfullt fortsatt. Som jag nyss delade en artikel om (8) så avser de testa på människor inom 3-4 år.

 

  1. http://www.akademiska.se/sv/Verksamheter/Kirurgi/Verksamhet1/O-transplantation/ 
  2. https://www.youtube.com/watch?v=L0niy6nXgBk
  3. https://vimeo.com/157300055
  4. https://www.nobelprize.org/nobel_prizes/medicine/laureates/2012/press-sv.html
  5. http://urskola.se/Produkter/191121-Vagen-till-Nobelpriset-Shinya-Yamanaka
  6. http://www.nature.com/news/how-ips-cells-changed-the-world-1.20079
  7. https://blog.cirm.ca.gov/2016/05/11/scientists-make-insulin-secreting-cells-from-stem-cells-of-type-1-diabetes-patients/
  8. http://news.harvard.edu/gazette/story/2016/06/first-area-cell-transplantation-center-seeks-to-treat-diabetes/?utm_source=facebook&utm_medium=social&utm_campaign=hu-facebook-genera

 

#öppnaögonen och stöd forskningen.

Stort framsteg inom typ 1 diabetes

26 January, 2016

Igår presenterades ett fantastiskt framsteg mot ett framtida botemedel mot typ 1 diabetes, men även mot insulinbehandlad typ 2 diabetes, i Nature. Fortsatt långt kvar, men en gnutta mer hopp gavs och en tår fälldes igår.

Som jag skrivit om tidigare finns faktiskt skäl till hopp att vi en dag kommer kunna säga; ”vi hade typ 1 diabetes”. Trots att diabetesforskningen saknar medel görs framsteg, och även om detta är utfört på möss, och möss är inte människor, så är detta lovande. Mycket återstår, många hinder kommer mötas, och det kommer ibland vara ”ett steg fram och två bak”.

I oktober 2014 vållade Professor Doug Melton vid Harvard stor uppmärksamhet då han lyckats ”programmera” både hESC och hiPSC-stamceller till att bli helt färdiga insulinproducerande betaceller. hESC är embryonala stamceller (som hämtas ur tidiga embryon som blivit över vid IVF-behandling), som är pluripotenta, och hiPSC är humana inducerade pluripotenta stamceller (som teoretiskt ska kunna tas från nästan var som helst i kroppen, jag har dock endast läst om försök där man använt hudceller). Pluripotenta betyder att cellerna kan bli i princip vilken cell man vill att de ska fungera som. Särskilt två saker vållade stor uppmärksamhet. Dels är det i lab framtagna i princip helt klara betaceller, de börjar närmast omedelbart producera insulin vid transplantation på möss och botade möss med typ 1 diabetes inom två veckor. Sedan uppmärksammades att Doug lyckades ta fram betaceller från både hESC och hiPSC celler och särskilt det sistnämnda. hiPSC har fördelen att kunna tas från patienten de skall transplanteras på, vilket i teorin gör att inga immunosuppressiva läkemedel behövs (avstötningsmedel). Nackdelen är att dessa celler kan bilda tumörer, i vilket fall vet vi idag för lite om eventuella risker med dem så ännu för riskabelt att använda dem på människor. Tekniken som Doug ”förädlade” kom redan 2006, då ett Japanskt forskarteam vållade stor uppmärksamhet globalt då de lyckades ta vanliga hudceller, och tillbakabilda dessa till stamceller, detta från möss. Året efter lyckades ett annat forskarteam med samma bedrift från människor. Så inom denna forskning har hänt massor, och Doug Meltons framsteg kom naturligtvis inte som en blixt från klar himmel. Han har ansetts vara en av Världens främste stamcellsforskare länge. Han har arbetat med stamcellsforskning i 20 år, och inriktade sig just inom typ 1 diabetes då hans både barn drabbades av typ 1 diabetes.

Efter framstegen rapporterade i början av oktober 2014, har inte mycket sipprat ut. Doug sa tidigare att det inte är säkert att cellerna behövs kapslas in, inte i alla fall hiPSC, men de avsåg testa det om inte annat för att skydda betacellerna från angrepp av antikropparna som väl en gång förstört betacellerna. Svårigheterna med inkapsling är flera. Dels måste cellerna få syre, dels måste man finna ett material som inte kroppen stöter bort som en fiende, vilket skett i flera försök med transplantation av betaceller från en donator. Och sedan måste givetvis det mest fundamentala fungera smärtfritt, glukosrespons och frisättning av insulin likt hos en frisk.

Det har rapporterats att de testat en kapsel, som utvecklats av Daniel Andersson på MIT Koch Institute i Boston, ett av Världens främsta universitet inom cancerforskning. Kapseln är framtestad under flera års forskning, av massa olika material, de har testat ca 800 varianter innan de, troligen, hittat rätt. Den är tillverkad av ett alginat, extremt förenklat ett geléaktigt material framtaget av bl a brunalger. Denna har testats på primater, utan betaceller, för att se reaktionen hos kroppens immunförsvar av kapseln i sig. Utöver detta, presenterade Doug sommaren 2015 att de även lyckats utveckla alfaceller, som producerar glukagon, samt deltaceller (som producerar somostatin, inblandat i flera processer i endokrina systemet). I övrigt har inte något anmärkningsvärt kommit ut, förrän nu.

Vad Doug Melton med team gjort nu är ett längre försök, där man gått tillbaka till möss för att ta nästa steg. Man har testat olika storlekar på kapslar, med insulinproducerande hESC celler, i ett halvår. Kapslarna innehöll även olika många celler. Man testade även med celler utan kapsel, dessa kunde inte reglera blodsockret alls. Forskarna rapporterar något förvånat att den större kapseln fungerat bättre i försöken, och dessa har efter 20-30 dagar återställt blodsockret hos möss till en normal nivå. Vid test av c-peptid såg man bra nivåer vid 3, 6 och 9 veckor. Dvs, cellerna fungerade väl och gjorde vad de skulle.

För att testa ordentligt lät man ett antal möss ha kapseln i 174 dagar, dessa hade i det närmaste perfekt blodsocker under hela perioden, att likna vid de möss i kontrollgruppen utan framkallad diabetes. Efter 150 dagar utfördes ett glukostoleranstest med ett resultat motsvarande de friska mössen i kontrollgruppen. Se bilden i inlägget; a) visar blodsockret för en frisk mus samt en med kapsel och betaceller. Observera kurvan för musen med diabetes som faller snabbt till normal nivå, efter transplantation, blodsockerkurvan visas för 174 dagar, b) visar glukostoleranstest, den rosa linjen är en mus med framkallad diabetes, utan kapsel, grön mus med diabetes och kapsel, blå frisk, c) c-peptid under perioden, Cellerna och kapseln som togs ut var i ”bra skick” och visade ingen större påverkan alls. Slutsatsen är att det material och alginat de använt i just detta försök klarat sig väl, och mössen har inte försökt stöta bort transplantatet. Materialet är samma som använts i försök på primater i sex månader med gott resultat, då utan insulinproducerande betaceller. De möss som klarade sig bäst är alltså helt botade från typ 1 diabetes.

Möss är möss fortsatt, detta är extremt intressant och spännande forskning, som kommer ta år innan vi vet till fullo hur bra det är. Forskarna kommer ha många hinder att överbrygga, och få göra om flera gånger. Personligen tror jag detta är ett botemedel i framtiden, men detta är min högst personliga åsikt. Dessutom är detta svårt att förhålla sig till, att tro och hoppas, men på något som kommer dröja år, är svårt. Forskningen behöver pengar, för att detta försök väl ska lyckas måste vi sannolikt veta varför vi väl drabbas av typ 1 diabetes. Det vet vi inte idag. Så snälla, #öppnaögonen och bidra till forskningen.

 

 

Transplantation av insulinproducerande betaceller

8 January, 2016

Igår presenterades i Nature (en av världens största vetenskapliga tidskrifter) ny intressant forskning. Forskare vid University of California har framgångsrikt i lab konverterat fibroplast, en hudcell som finns i bindväven, till insulinproducerande betaceller. Dessa har på möss förhindrat dem att utveckla i försök framkallad diabetes. Möss är möss och inte människor, men oerhört intressant. Mer om detta nedan.

Problemet med dagens metoder av ö-cellstransplantation är tillgången på betaceller, som tas från donatorer. Dessutom innebär denna transplantation livslång medicinering med immunosuppressiva läkemedel (avstötningsmedel), vilket kan ge en del otrevliga biverkningar. Idag transplanteras därför endast personer med komplikationer av sin diabetes, och/eller har en väldigt svårinställd diabetes, exempelvis pga av annan samsjuklighet.

Det pågår ett flertal intressanta projekt i världen med att försöka finna ett botemedel för personer med typ 1 diabetes, de främsta försöken syftar till att tillföra nya insulinproducerande celler som inte förstörs av de antikroppar som en gång förstört våra egna. Flera andra problem återstår att lösa. Främst måste vi finna ett sätt som inte innebär att vi måste äta immunosuppressiva läkemedel, cellerna måste kunna syresättas för att överleva, att frisätta insulin likt en frisk, utan undantag, och inte minst även vara ekonomiskt hållbart. Det sistnämnda är naturligtvis inte ointressant, dels måste metoden vara kostnadseffektiv och inte behöva upprepas, i alla fall inte för frekvent.

Det som hittills är mest lovande som presumtivt bot mot typ 1 diabetes är försök med stamceller som görs. Stamcellsbehandling är inget nytt. Redan på 60-talet gjordes de första transplantationerna (benmärg), under åren har hänt mycket och för specifikt typ 1 diabetes sker ett antal spännande studier/försök, främst i Uppsala, vid Harvard och av företaget Viacyte i San Diego. Uppsala har presenterat ett antal spännande försök, dels experimentellt i lab med kombinationen neuronala stamceller i kombination med insulinproducerande celler: http://www.akademiska.se/press#/news/stamceller-i-kombination-med-oeceller-ny-behandling-vid-svaarkontrollerad-typ-1-diabetes-107106, men än mer intressant det försök de gjort på 20 nydebuterade patienter med typ 1 diabetes, med transplantation av mesenkymala stamceller: http://www.akademiska.se/sv/CoE/Typ1Diabetes/Startsida/Innehall/Betacellregenerativ-medicin/. Det mest lovande från Uppsala är dock det försök som sedan ca 1 år genomförts, där de transplanterar betaceller i en kapsel och patienten själv får fylla på syre med en produkt framtagen av Israeliska Beta O2. Uppsala är relativt långt fram i stamcellsforskningen inom diabetes och fungerar denna kapsel väl, är det oerhört intressant att framöver se utvidgade försök med stamceller i denna produkt. Läs mer från förra våren: http://www.akademiska.se/press#/news/ny-inkapslingsmetod-ska-minska-biverkningar-vid-oe-cellstransplantation-112289?utm_source=rss.

Professor Doug (Douglas) Melton vid Harvard, lite av en stjärna inom stamcellsforskningen (både 2007 och 2009 bland de 100 mest inflytelserika människorna i världen enligt TIME, bl a) presenterade i oktober 2014 extremt intressant forskning där de lyckats ta fram insulinproducerande betaceller från både embryonala stamceller men även sk inducerade pluripotenta stamceller, kroppsegna (läs mer från KI om stamceller här, observera att embryonala stamceller inte tas från foster utan från tidiga embryon som blivit över vid IVF behandling: http://ki.se/forskning/fakta-3-x-stamceller). Detta är det största som hänt diabetesforskningen på länge, och rörde upp mycket känslor och hopp hos många människor. Jag själv snappade upp nyheten direkt den kom från Harvard och Cell, och delade den friskt i forum för personer med diabetes, skickade den till diabetesförbundet, media och flera forskare. Detta omnämndes på många platser, inte bara i Sverige. Mycket lite har sipprat ut hur det går, annat än att de testar på apor i detta nu och avser testa på människor inom ett år cirka. Fördelen med de pluripotenta som är kroppsegna är att kroppen troligen inte stöter bort dem, men Doug Melton samarbetar med MIT Koch Institutes Daniel Andersson för att ta fram en kapsel som de troligen kommer testa med. En kapsel som då även ska skydda från antikroppar, kunna syresättas men frisätta insulin. Huruvida kapsel och immunosuppressiva läkemedel väl kommer behövas är oklart idag. Finns mycket bra artiklar, den som kom först är fortsatt en bra sammanfattning: http://harvardmagazine.com/2014/10/melton-creates-beta-cells.

Viacyte är ett företag i San Diego Kalifornien som med stöd av bl a JDRF (Världens största insamlingsorganisation för typ 1 diabetes) tagit fram celler från embryonala stamceller, inte lika ”färdiga” som Doug Meltons ovan, som producerar insulin omedelbart efter transplantation på möss, Viacytes tros ta ett par månader innan fullt fungerande. Viacyte har dock ett försprång då de sommaren 2014 av FDA fick godkänt för kliniska försök på 40 patienter, men har hittills implementerat det på 10. Detta försök är blott det tredje med embryonala stamceller som godkänts i USA och det sjätte i Världen. Viacyte har transplanterat en egenframtagen kapsel med mindre antal celler i fas 1, i fas 2 räknar de med att utvidga försöket att bli fullskaligt. Här deras egen FAQ: http://viacyte.com/clinical/faqs/, här en bra kort förklaring från Yoreka Science från sep 2015, där Viacyte omnämns: https://www.youtube.com/watch?v=Q6U5kf5ByNE, denna fick jag av dem vid kontakt hösten 2015, en presentation på 13 minuter av VD Paul Laikind från ett möte i oktober 2015: https://www.youtube.com/watch?v=_jDvPs4Txi8.

Vad man igår presenterade i Nature är forskare som förädlat en metod som upptäcktes för 10 år sedan. Den metod som forskarna nu använt är alltså mycket mer effektiv, sker i färre steg, och som tidigare lyckosamt använts för att omprogrammera hudceller till andra typer av celler, ex hjärt-, hjärn- och leverceller. Denna metod gör att de kan tillverka stort antal insulinproducerande celler snabbt. Vid transplantation på möss ses insulinfrisättning även 2 månader, vid borttagande av betacellerna på kemisk väg, så utvecklade mössen diabetes, dvs betacellerna har bevisligen skyddat mössen från diabetes. De framtagna betacellerna saknar en del som en frisk människas ö-celler har, bl a mesenkymala celler, endotelceller och nervceller. I framtiden avser forskarna att än mer efterlikna den mänskliga betacellen i sina försök. Läs mer här: http://www.nature.com/ncomms/2016/160106/ncomms10080/full/ncomms10080.html
Även en kort förklaring här från ScienceDaily: http://www.sciencedaily.com/releases/2016/01/160106091738.htm

Från försök på möss är steget förhållandevis långt till botemedel, det finns skäl till hopp. Många hinder kommer stötas på, forskarna kommer behöva gå två steg tillbaka flertalet gånger, dessutom är med all sannolikhet det avgörande att förstå varför vi väl får typ 1 diabetes för att kunna bota sjukdomen, vilket vi inte vet idag. Bra att det sker en ”kapplöpning” dock. Personligen hyser jag störst tilltro till Doug Meltons forskning, som också rönt mest uppmärksamhet, inte ”bara” från diabetesvärlden utan hans forskning kommer kunna användas på flera andra sjukdomar om det fungerar på människor. Vi kommer dock få vänta på ett botemedel om inte forskningen får in mer bidrag, här måste ett paradigmskifte till.

 

Ny form av stamcellsbehandling

15 December, 2015

Mycket intressant läsning. Diabetes Research Institute är onekligen flitiga, de har nu publicerat en liten studie där de transplanterat mesenkymala stamceller på typ 1 diabetiker. Detta är kroppsegna stamceller som är en slags “försvarscell”, tanken är att dessa ska bespara den produktion av insulin ex nydebuterade fortfarande har, men man tror även att de har viss reparerande förmåga av betaceller som gått förlorade.

I försöket har man som stöd även använt benmärgsceller. Patienterna har ej blivit insulinfria, men resultatet är ändå lovande. Artikeln är på annan plats låst, så här en kortare version.

Mesenkymala stamceller skrev jag om för över ett år sedan, där PO Carlsson i Uppsala har haft ett motsvarande lyckat, mindre försök. Detta försök ska inte på något sätt jmf med Viacyte och Doug Melton vid Harvard, men mkt lovande att det sker saker på fler platser, stamceller är hett. Mer information